展望2019年乙肝治疗前景（更新）

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化学药也有进入二期的，希望顺利

齐欢畅

基因编辑为何被称之为“上帝之手”？因为它，这些绝症有救了！

科学边界

百家号09-0700:50


[p=24, null, left]当社会舆论还在为“转基因”安全性争论纷纷时，新一代的基因技术“基因编辑”已经在医学领域大放异彩！有国外媒体将基因编辑技术称之为“上帝之手”！小编总结了近两年基因编辑技术在医学领域的成就，文末请网友们评价一下基因编辑技术被誉为“上帝之手”是不是当之无愧！

[p=24, null, left]1、2017年1月，美国国立变态反应和传染病研究所(NIAID)：应用基因编辑技术修复患者具有基因缺陷的造血干细胞，使其恢复产生功能正常白细胞的能力！

[p=24, null, left]2、2017年2月，韩国的基础科学研究院(IBS)：应用基因编辑技术修饰实验小鼠眼部细胞的基因，有效抑制了引起失明的基因活性，治疗视网膜疾病。

[p=24, null, left]3、2017年3月，美国天普大学：基因编辑应用于艾滋病治疗，在小鼠HIV模型上使用基因疗法成功剔除多器官组织中的HIV病毒！

基因编辑技术流程

[p=24, null, left]4、2017年5月，美国匹兹堡大学：利用基因编辑技术定向敲除癌细胞的一段特异性的突变DNA序列，导致癌细胞死亡，同时不损伤健康细胞！

[p=24, null, left]5、2018年初，基因治疗企业Sangamo和辉瑞合作：用基因疗法来治疗由基因突变引起的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），ALS就是可怕的渐冻人症。

[p=24, null, left]6、2018年8月，上海科技大学与广州医科大学共同合作：使用基因编辑技术对具有人胚胎中突变的 FBN1 基因进行修正，该基因突变会导致“马凡氏综合征”俗称“蜘蛛人症”。

常见的转基因作物

[p=24, null, left]不过在农业领域，基因编辑技术并非一帆风顺。7月，欧盟最高法院裁定基因编辑作物将归入转基因作物严格监管。而在美国日本官方主管部门表态不会对基因编辑作物进行监管，加拿大、巴西等国也持相同态度！至于我国，舆情复杂，还未出台相关规定。近期良心主持人崔永元又开始回头抨击转基因了，连着开怼前段时间辟谣“疫苗安全性”和“食盐中亚铁氰化钾安全性”的果壳和官方媒体，又顺道推广了下自家农场。看样子崔主持的“科学素养”又一次的提高了，以一己之力对抗医学、化学、生命科学专业的科普媒体！佩服佩服！

[p=24, null, left]网友们觉得基因编辑技术被誉为“上帝之手”是不是当之无愧呢？对于基因编辑技术和转基因技术，你持什么态度？

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[p=20, null, left]本文由百家号作者上传并发布，百家号仅提供信息发布平台

newchinabok

齐欢畅 发表于 2018-9-22 12:35
我在学习更多的知识。

不看好你攻克乙肝，也不看好你写的有关乙肝东西，哈哈，有点伤自尊哈。自娱自乐可以。

sky8989

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其实他只是把进度告诉大家，顺便发表自己的意见，也无妨

齐欢畅

美媒：基因编辑研究结果“令人鼓舞”

　　参考消息网9月7日报道美媒称，一项具有历史意义的基因编辑研究得出的部分初步结果提供了令人鼓舞的迹象，表明这种疗法或许是安全的，而且至少能带来一些预期效果，但现在判断它最终能否成功还为时过早。

　　据美联社9月5日报道，9月5日公布的这些结果来自于首次人体内基因编辑试验。这项尝试旨在永久性改变某人的DNA，以治愈一种疾病。该研究所涉及的病症名为亨特氏综合征——常导致青少年死亡。

　　四个月后，在接受中等剂量治疗的两名患者的尿液中，作为亨特氏综合征特征的大分子糖类化合物水平平均下降了一半，这可能表明这种疗法正在奏效。到目前为止，另外两名低剂量组患者几乎没有出现这种变化。

　　中等剂量组患者出现的变化是由于基因编辑还是其他原因，目前不得而知。但自治疗开始以来，这组患者的糖水平持续下降，这一事实表明这可能是基因编辑的效果。

　　研究负责人、北卡罗来纳大学查珀尔希尔校区的约瑟夫·闵采尔博士说：“我无法确定地说这是治疗效果”，但这种下降“非常令人鼓舞”。初期治疗研究的主要目的是测试安全性，不过研究人员也在寻找这种疗法正取得效果的迹象。闵采尔在希腊召开的一次会议上公布了这一结果，并担当这种疗法的制造商加利福尼亚州的桑加莫医药公司的顾问。

　　该公司董事长桑迪·麦克雷说，大约五个月后的检测会提供更多信息，但到目前为止，中等剂量组的变化“看起来非常好”。

　　他说：“对此最合理的解释是，我们希望发生的事情已经发生。”

　　几名独立专家对此表示同意。

　　基因编辑旨在为基因疗法提供一种更精确的方式，以去除不良基因或提供缺失的优良基因。医生们希望它能提供一种方法，以应对很多目前无法得到很好治疗的疾病。

　　中国科学家成功修复致病基因 美媒：推动胚胎编辑技术用于医疗

　　参考消息网8月23日报道美媒称，美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎，并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在，中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术（即碱基编辑技术）来修复可自行发育的人类胚胎中的致病突变。

　　据美国连线杂志网站8月21日报道，该研究上周发表在《分子疗法》月刊上，该研究代表着，相关技术在先前重塑人类胚胎DNA的尝试的基础上取得重大进展。这一方面是因为编辑工作进行得很顺利，另一方面是因为编辑过程发生在利用标准的体外受精技术创建的胚胎中。

　　在这项研究中，中国科学家纠正了导致马方氏综合征的突变。马方氏综合征是一种无法治愈的结缔组织疾病，每5000人中约有1人会患上此病 。FBN1（原纤维蛋白的编码）基因中的单个字母错误会引发一连串问题——从松弛的关节、弱视到心脏壁上危及生命的裂缝。上海科技大学和广州医科大学的研究人员从马凡氏综合征患者捐赠的健康卵子和精子着手，利用体外受精技术制作能自行发育的人类胚胎。然后他们向胚胎注入了一个名为碱基编辑器的Crispr结构体，该结构体将单个DNA核苷酸换成另一个——此次是去除“A”并用“G”替换它。他们让胚胎在实验室中又存活了两天，时间长到足够进行测试，看看编辑的效果如何。

　　测序显示，所有18个胚胎均已被编辑，其中16个胚胎仅携带FBN1基因经过修正的版本。在两个胚胎中，发生了额外的不需要的编辑。此前，在人类种系中演示基因编辑的最成功例子是，在58个胚胎中的42个里修正了导致遗传性心脏病的突变。那项研究于去年发表，采用的是标准的Crispr切割粘贴技术。

　　戴维·刘（音）位于哈佛大学的实验室开发了用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器，但他并没有参与这项新研究。他说：“这很好地展示了如何使用碱基编辑器来修正一个众所周知的点突变。这种点突变在一个可能与治疗相关的环境中引发人类遗传疾病。”

　　报道称，这些较新版本的Crispr技术只改变一个字母，而不是破坏双链DNA分子然后听凭细胞根据健康的基因模板修复自身。如果说Crispr是一把分子剪刀，那么戴维·刘的碱基编辑器就更像是一支带有吱吱作响的新橡皮擦的铅笔。虽然科学家希望这种精确的基因书写工具不会引起Crispr 1.0能够引起的那种草率混乱，但戴维·刘说现在就对其作为一种疗法的相对风险作出任何一般性陈述还为时过早。他说：“尽管有超过50本出版物使用了碱基编辑器，但整个碱基编辑领域只存在了两年左右，还需要进行额外的研究来评估碱基编辑的可能后果，能合理检测到多少就评估多少。”

　　其中一些研究正在比姆疗法公司进行。比姆疗法公司是戴维·刘今年早些时候与Crispr技术先驱张峰（音）共同创办的一家初创企业。比姆疗法公司与哈佛大学签订的第一份许可协议涵盖了戴维·刘的C碱基编辑器，该编辑器可进行C到T或G到A的编辑。第二个涉及A碱基编辑器，它可以执行T到C以及A到G的编辑，就像用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器一样。但不要指望比姆疗法公司很快就能从种系中消除遗传性疾病。比姆疗法公司首席执行官约翰·埃文斯表示，该公司专注于利用碱基编辑技术来治疗儿童和成人的严重疾病，而非进行胚胎编辑。埃文斯说：“在全社会准备考虑胚胎编辑之前，人们需要多加考虑，我们期待参与讨论。”（编译/龙君）

一字

谢谢欢畅的分享。感觉乙肝治愈最终还是要依靠基因编辑技术。

齐欢畅

Replicor在研乙肝新药停药后实现高持续功能性控制率

原创： 略晓薛  肝脏时间  6月20日

专注于慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染和慢性乙肝和丁型肝炎病毒（HDV）合并感染治疗药物开发的私人生物制药公司 Replicor Inc. 近日宣布，公司在近日在加拿大多伦多举行的2018年全球肝炎峰会（Global Hepatitis Summit 2018，第16届国际病毒性肝炎和肝病研讨会）上公布了REP 401试验（NCT02565719）的更新机制和临床数据。

此次公布的是REP 401试验（NCT02565719）最新的随访数据，该项研究评估了 REP 2139-Mg 或 REP 2165-Mg，聚乙二醇干扰素α-2a（pegIFN）和富马酸替诺福韦酯（TDF）联合治疗48周的安全性和有效性（TDF）。

在完成24周无治疗随访的患者中，功能性抑制(HBV DNA < 1000 IU/mL)的患者比例达到87％（其中79％ HBsAg <10 IU / mL），功能性清除 (HBV DNA < LLOQ)的患者比例为 70％（其中66％未检测到 HBsAg [0.00 IU / mL]）。92％的患者肝功能正常。

公司 CSO Andrew Vaillant 博士对此评论到：“REP 2139 在 90％ 的患者中迅速降低 HBsAg 的能力在该行业中是独一无二的，伴随着血液中病毒血症的立即减少和肝脏中病毒复制抑制。在临床前研究中，单独这一效应便已导致完全控制肝脏中的cccDNA并大幅度减少cccDNA。”

REP 401 试验中的联合治疗耐受性良好，为REP 2139-Mg转化为皮下给药途径铺平了道路。 PegIFN 具有良好的耐受性，仅有轻微的不良反应，并导致针对HBV感染的免疫应答的显著重新激活，抗-HBs显显著增加，出现治疗性转氨酶升高和建立功能性控制。

Vaillant 博士继续评论说：“REP 401试验中 pegIFN 的耐受性远优于利巴韦林治疗HCV感染时的耐受性。虽然其他免疫治疗将在未来的联合治疗中进行评估，但将基于REP 2139-Mg的联合治疗纳入 pegIFN 也是一种具有明确的临床活性和益处的选择，可使患者获得首次有效的针对HBV和HDV感染的治疗。”

齐欢畅

持续关注rep2139 401试验

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基因编辑，再等50年吧，咱们这辈人别想了

齐欢畅

注意！华大首次揭示中国人病毒感染率 中国人乙肝病毒携带率最高
时间：2018-10-16 11:32:32 来源： 鹰眼新闻
中国自古以来就有“有病治病、无病防身”、“防患于未然”等警句，百姓也常说“有啥别有病”、“防火、防盗、防生病”!显然预防控制对我们身体健康有着重要的作用。

随着人们生活水平不断提升，人们对身体健康指数的关注度也越来越高，就连90后、00后这样的青年群体也有无病先预防的意识，并有着自己一套佛系理论举措，什么“可乐泡枸杞”“无事常泡脚”等等。但如何有效的、科学的加强防控，科学的研究成果和发现对人们的生活、生命有着巨大的指导意义。

据了解，近日华大在深圳国家基因库发布了一项中国人基因组学大数据研究成果。华大的研究小组主要从中国人群体遗传学、复杂性状的全基因组关联分析、中国人病毒感染图谱等三个方面揭秘中国人群体中的生物大发现，全面揭示了全国31个省级行政单位的人群病毒携带率以及病毒在个体血浆中丰度的分布。

研究表明，中国人血浆的病毒组与欧洲人存在明显差异，在欧洲人群中携带率排名前两位分别是与皮肤急疹相关的疱疹病毒7型及与鼻咽癌相关的疱疹病毒4型，而在我国人群中排在首位的则是乙肝病毒，其感染发生率大约为2.5%。

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血浆病毒谱分析(图片来源于华大资料)

报道一出，就引起了社会各界的广泛关注，但这并不是危言耸听，而是希望通过这样的研究成果发布，去号召我们在科学研究的引领与指导下，不断地提高健康管理认识，更多的关注生命科学的研究与应用，用科学的方法了解自身、管理和享受健康的生命体魄。

编辑：dz11-0076