Replicor提出关于REP的安全性和有效性基于2139ca合治疗慢性

HBVCURER

MP4 发表于 2015-11-6 19:32
我的记忆中就以前有最少两家外国RNAi治疗HBV效果很好公司的消失了，HBV在外国有多大市场这才是老板考虑的 ...

消失的原因是siRNA投送问题在当时没有能根本性的解决，安全性由被质疑。小公司就这样，一个难关没能渡过，立马就死掉了，因为现金流跟不上。

当年因为黑天鹅事件，多少家本身很有前景的基因治疗公司倒闭，股价一夜之间变废纸。你说市场有多大这是一个方面，但是根本上还是技术本身是不是真正过关。孤儿药的市场够小了吧，还不是有很多公司在开发？

MP4

zgct 发表于 2015-11-6 19:36
钱可以解决的问题都是少问题！拿个项目来，

我们想知道的是一个药物分子从发现到FDA批准所需要费用，而不是夹杂了一堆乱七八糟的费用及上市后的研究及监测。我比较相信Eli Lilly报出的数据[2]，一个项目如果进展非常顺利，从发现到上市只需要2.64亿美元。

然而问题是新药研发的风险大、周期长，最新数据显示I期到上市的成功率是10.4%[3]，Eli Lilly报出的数据是11.7%[2]，AstraZeneca自爆2005-2010年的成功率数据是5.3%[4]。Eli Lilly将研发风险与资金成本纳入计算后，平均每个药物分子从发现到上市需要17.78亿美元

你说好像钱不是问题似的啊，那麻烦先拿出1亿美元来啊

HBVCURER

ivanich 发表于 2015-11-6 19:36
回复 MP4 的帖子

如果只考虑国外市场，比如美国，hbv着实没什么搞头，不过呢，老板的眼光可不会这么短！ ...

其实你错了，Tenofovir之前从来没在国内正式上市过，2011年之前基本全是黑市流通，比例也不高，2014年才正式被CFDA批准在国内用于治疗乙肝。但是tenofovir在欧美一样大卖（除去治疗HIV的部分）。就算只有1%以下的感染人群，总数也并不在少了，仔细想想，世界上能有几种病，潜在的患者人群能达到总人口的1%？

MP4

HBVCURER 发表于 2015-11-6 19:54
消失的原因是siRNA投送问题在当时没有能根本性的解决，安全性由被质疑。小公司就这样，一个难关没能渡过 ...

我看到时已经是有动物实验通过，效果良好，都准备提交FDA了。

"需要说明的是孤儿药（罕见病药物），这类药物达到4亿美元的年销售额是有难度的，但不意味开发孤儿药赚不到钱。据统计孤儿药研发的成功率是32.9%，足足是普通药物的3倍，研发成本自然就降低了。"还有就孤儿药可以走快速通道，可以享受孤儿药独占待遇。

guilin2013

我真不想说这个药了，按10年的效果的话，如果是真的话，会没人投资吗,会没人推动吗,HBV市场有多大，你知吗？这是万亿级的，比任何一种病的市场都大，这种回报难道就不值得冒险去赌一下吗，更何况REP2139的前任REP9AC已取得了这么好的效果（如果是真的），有时真觉得你可笑，为什么没人怀疑ARC-520,没人怀疑ABX203，因为别人实实在在在推进，都有真实的数据（经得起考验的数据，都是按临床前、临床1、2、3期在推进的），这样就算最后效果、或副作用等上不了市，别人都有个过程，而不像这个公司全都没按流程去走，而是一开始就弄个几个人的极好的数据，然后就东搞一下、西搞一下，到处找投资，而没人去推动，这在任何地方都说不通的啊，真不想说了

HBVCURER

MP4 发表于 2015-11-6 20:05
我看到时已经是有动物实验通过，效果良好，都准备提交FDA了。

"需要说明的是孤儿药（罕见病药物），这类 ...

我说了，你自己动物实验效果良好没用，这类药物要看大环境，哪怕已经到了临床一期二期，遇上了基因治疗的黑天鹅事件，神仙也没救。

siRNA被证实存在脱靶问题，接着AAV载体又被发现有潜在致癌性尤其是肝癌；当时也一直没有找到一种不依赖于载体的有效组织/器官特异性的传递方式，几种原因综合起来，死掉很正常。就算是眼下，基于siRNA的药物能走到临床的还是非常有限，HBV算是正好碰巧脂质体以及改造后的纳米颗粒这两种载体对肝脏的靶向性极好，也还算安全。未来会有一系列肝病可能会用siRNA的方式来解决。

zgct

HBVCURER 发表于 2015-11-6 19:49
你写了很多，我就不一一反驳了。

如果你对HBV的研究历史有足够的了解，你就应该知道，REP9AC并不是所谓 ...

说的太好了

guilin2013

再说说REP2139现在搞这个二期，到2018年，然后呢，又怎样呢，所以大家都忘了这个药吧，挣取弄ARC-520或ABX203或杨梅公司等的药快点进入中国做临床实验吧，或中国一些医院或公司搞的现阶段有的药的最优组合去治疗，尽可能提高功能性治愈（如超10个点的治愈），这应鼓励大家挣取这个金牌，这在现阶段是可以做到的，也不用让大家那么的绝望啊！

HBVCURER

MP4 发表于 2015-11-6 20:05
我看到时已经是有动物实验通过，效果良好，都准备提交FDA了。

"需要说明的是孤儿药（罕见病药物），这类 ...

罕见病药物确实不好赚钱，很多时候需要政府的支持和补贴。但市场小有市场小的做法，HBV再怎么说，在欧美也不会比大部分罕见病市场小的，这点毋庸置疑。公司既然选择HBV作为研发方向，就不可能不考虑市场的问题，否则他连第一笔投资都拿不到。

MP4

guilin2013 发表于 2015-11-6 20:05
我真不想说这个药了，按10年的效果的话，如果是真的话，会没人投资吗,会没人推动吗,HBV市场有多大，你知吗 ...

2.64亿美元放水里，十年后才有十分一的机会捞到大鱼，这是老板的角度。
你首先得有2.64亿，投资房地产，两年可以翻倍，我为何不投这要冒10年的险。那是赌场