乙肝基因编辑公司Precision BioSciences年报（乙肝部分） - 学术讨论& HBV English

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newchinabok

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发表于 2023-3-9 21:00 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-9 21:26 编辑

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发表于 2023-3-9 21:05 |只看该作者

我们的PBGENE-HBV潜在治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）项目仍是重中之重，我们打算在2024年提交临床试验申请（CTA）或研究性新药申请（IND）。我们的慢性HBV基因编辑程序应用ARCUS敲除持续的共价闭合环状DNA，并使整合的HBV基因组失活，可能实现持久的HBV S-抗原（HBsAg）丢失并降低病毒持久性。该项目的临床前数据在2022年10月举行的欧洲基因与细胞治疗学会第29届大会上的口头报告中显示，ARCUS有效地靶向和降解HBV感染的原代人肝细胞中的HBV cccDNA，并将HBV S-抗原（HBsAg）的表达降低多达95%。在一个新开发的HBV感染小鼠模型中观察到类似水平的HBsAg降低，在使用LNP递送给药ARCUS mRNA后。我们计划在2023年的一次科学会议上展示更多的数据。

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