乙肝基因编辑公司Precision BioSciences年报（乙肝部分）

newchinabok

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我们的PBGENE-HBV潜在治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）项目仍是重中之重，我们打算在2024年提交临床试验申请（CTA）或研究性新药申请（IND）。我们的慢性HBV基因编辑程序应用ARCUS敲除持续的共价闭合环状DNA，并使整合的HBV基因组失活，可能实现持久的HBV S-抗原（HBsAg）丢失并降低病毒持久性。该项目的临床前数据在2022年10月举行的欧洲基因与细胞治疗学会第29届大会上的口头报告中显示，ARCUS有效地靶向和降解HBV感染的原代人肝细胞中的HBV cccDNA，并将HBV S-抗原（HBsAg）的表达降低多达95%。在一个新开发的HBV感染小鼠模型中观察到类似水平的HBsAg降低，在使用LNP递送给药ARCUS mRNA后。我们计划在2023年的一次科学会议上展示更多的数据。

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重要的是，经优化的特异性 ARCUS 核酸酶完全阻止了 PHH 模型中可检测到的染色体易位。

lancas

不知道为什么对基因编辑技术还是瑟瑟发抖的~~~先期待有好的效果吧~~~