疗效不佳，全球首个体内基因编辑疗法按下暂停键 - 学术讨论& HBV English

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newchinabok

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1楼

发表于 2022-11-28 16:38 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 16:38 编辑

https://mp.weixin.qq.com/s/2lukTsGSm5j13yDk9CJjug

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发表于 2022-11-28 17:42 |只看该作者

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 17:59 编辑

乙人等新药就是眼皮子下的这些新药，其它都是画饼充饥。再搞不定，也无可奈何了。基因编辑技术成熟提高，没二十多年搞不好的

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newchinabok

元帅

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发表于 2022-11-28 18:01 |只看该作者

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 18:01 编辑

新药先是化学药，再是生物抗体疫苗药，再是aso，RNAi药，再就是基因编辑药，不断进步

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tim889

上将司令

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发表于 2022-11-29 06:51 |只看该作者

本帖最后由 tim889 于 2022-11-28 14:53 编辑

editas针对LCA10这种遗传病的基因编辑和BEAM针对乙肝的其实可比性不大。前者是通过移除整条intron恢复functional的transcript，而问题在于compound heterozygous带来的困难。后者是通过碱基编辑cccDNA / integrated HBV DNA加入stop codon ，目的在于减少functional的HBV protein的产生。

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newchinabok