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标题: 疗效不佳，全球首个体内基因编辑疗法按下暂停键 [打印本页]

作者: newchinabok 时间: 2022-11-28 16:38 标题: 疗效不佳，全球首个体内基因编辑疗法按下暂停键

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 16:38 编辑

https://mp.weixin.qq.com/s/2lukTsGSm5j13yDk9CJjug

作者: newchinabok 时间: 2022-11-28 17:42

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 17:59 编辑

乙人等新药就是眼皮子下的这些新药，其它都是画饼充饥。再搞不定，也无可奈何了。基因编辑技术成熟提高，没二十多年搞不好的

作者: newchinabok 时间: 2022-11-28 18:01

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-28 18:01 编辑

新药先是化学药，再是生物抗体疫苗药，再是aso，RNAi药，再就是基因编辑药，不断进步

作者: tim889 时间: 2022-11-29 06:51

本帖最后由 tim889 于 2022-11-28 14:53 编辑

editas针对LCA10这种遗传病的基因编辑和BEAM针对乙肝的其实可比性不大。前者是通过移除整条intron恢复functional的transcript，而问题在于compound heterozygous带来的困难。后者是通过碱基编辑cccDNA / integrated HBV DNA加入stop codon ，目的在于减少functional的HBV protein的产生。

作者: newchinabok 时间: 2022-11-29 07:47

本帖最后由 newchinabok 于 2022-11-29 07:51 编辑

tim889 发表于 2022-11-29 06:51
editas针对LCA10这种遗传病的基因编辑和BEAM针对乙肝的其实可比性不大。前者是通过移除整条intron恢复funct ...

治hbv的基因编辑药在老鼠身上，编辑效率是百分之66，何况在人身上，效率不高，基因编辑还有很长路要走。基因编辑只能造福后代人了

作者: windu 时间: 2022-11-29 10:07

你怎么会觉得效率66%不高，核苷类药物治疗HBV效率应该算多少呢？

作者: tim889 时间: 2022-11-29 10:13

本帖最后由 tim889 于 2022-11-28 18:13 编辑

newchinabok 发表于 2022-11-28 15:47
治hbv的基因编辑药在老鼠身上，编辑效率是百分之66，何况在人身上，效率不高，基因编辑还有很长路要走。基 ...

你这讲的都是单次用药的数据，没意义的
核甘药你也不是就吃一次吧。。。

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