日本发明新分子可逆转肝硬化

与病魔抗争

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springa

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这是一个令人沮丧的好消息.
siRNA抗纤维化技术专利拥有者,日本日东电工与美国siRNA制药领域的先行者quarkpharma 公司 决定合作开发siRNA 抗纤维化药物.
对此消息感兴趣的朋友今后可以关注http://www.quarkpharma.com/qbi-en/newslist/QrkNitto/追踪药物研发的最新进展.
令人沮丧的是他们将在2012开始申请美国的新药临床试验(IND),预计到2018年投入应用.
8年10年的太漫长了,或许研发最终失败,或许有人会熬不到,熬到的人也已青春不再,失去了社会打拼的机会,人生只能因为活着而活着.
中国人连想成为人家高级医疗试验的试验品的机会都没有,在国内只能做自己埋单并且被损害的低级试验品.
为什么美国临床试验没有按疾病风险程度对临床实验分等级?
比如相对高风险的进展迅速的肝硬化,晚期癌症等疾病,降低临床实验的条件,缩短临床实验的时间.
这也附合风险受益匹配的原则,应该有一个最优的结果.
Nitto Denko and Quark Pharmaceuticals to Enter into Collaboration to Develop a Novel siRNA Anti-fibrotic Drug
Nitto Denko to use its specialty delivery vehicle, targeting technology for fibrosis with novel therapeutic concepts together with Quark proprietary RNAi technology, novel structures with FTO and siRNA clinical development expertise to file for an IND for a new anti-fibrotic drug

Osaka, Japan and Fremont, CA, July 15, 2010 -  Nitto Denko Corporation, Japan’s leading diversified materials manufacturer and Quark Pharmaceuticals, Inc., a world leader in the discovery and development of RNAi-based therapeutics, today announced the initiation of a collaboration and license agreement for the development of siRNA therapeutics for the treatment of fibrotic diseases. These results support the further evaluation of QPI-1007 as a potential novel treatment for glaucoma.

The collaboration is designed to develop siRNA drugs using Quark’s RNAi technologies and novel structures providing freedom to operate in the siRNA intellectual property space and Nitto Denko’s drug delivery technologies for novel therapeutic concepts, currently owned by Nitto Denko. This refers to the concepts developed in a groundbreaking research by Prof. Yoshiro Niitsu of Sapporo Medical University, School of Medicine, Sapporo, as published in Nature Biotechnology Vol. 26 Issue 4 Pg. 431-42 (Apr 2008).

The collaboration will have an initial budget of double-digit million US dollars to achieve the first IND at the US FDA by early 2012.

“We are very pleased to collaborate with Nitto Denko in developing siRNA drugs. This collaboration is a perfect marriage between the core competencies of the two companies; we shall be using our technologies, intellectual property and capabilities to quickly bring drug candidates to clinical stage and Nitto will provide its delivery technologies and therapeutic strategy as well as their world class capabilities in oligonucleotide production." said Daniel Zurr, Ph.D., Quark’s CEO.

Mr. Kageshi Maruyama, Nitto Denko’s Officer, commented: "We are delighted to initiate this siRNA program. We believe siRNA is going to make a very important impact to the field of pharmaceuticals discovery and development. With its production facilities and extensive research, Nitto Denko is geared to have a very active participation in this market. We are pleased to work with Quark, we selected Quark due to the superior characteristics of its siRNA structure and chemical modifications, distinguished for the fact that have caused no immune response and look forward to utilizing this technology to create innovative medicines."

“I am very confident that siRNA drugs directed simultaneously to one or more specific target genes are the appropriate approach for therapies for a number of fibrotic diseases that are currently a totally unmet medical need.” commented Prof. Niitsu. “Our research has demonstrated that the adequate siRNA, appropriately delivered to the liver caused regression of liver fibrosis and significantly prolonged survival time in siRNA treated animals. It is very likely that this approach is suitable to fibrotic diseases in other organs
as well.”

清风1977

这些都不是我们普通人都左右的，不管怎样，但愿早日能临床应用。

豆腐花

springa

日东电工，夸克协同制定纤维化疾病的siRNA疗法
Published on July 15, 2010 at 9:15 AM · No Comments
Tweet inShare0Share日东电工株式会社，日本领先的材料生产商的多元化和夸克制药公司是一家全球领先的疗法，在发现和开发的RNAi，今天宣布发起一项合作协议，并授权开发的siRNA治疗的疗法纤维化疾病。

此次合作旨在开发利用夸克的siRNA药物的RNA干扰技术和新结构的运作提供自由知识产权的siRNA空间和日东电工的药物释放技术的日东电工所拥有目前治疗的新概念。这是指在生物技术中的概念卷一个开创性的研究开发新津郎教授札幌医科大学医药大学，学校的性质，在札幌，作为出版。 26日发行4皮克。 431-42（2008年4月）。

该合作将有一个美元的初始预算两位数万元，实现在2012年年初通过了美国FDA首次实业。

“我们很高兴能与日东电工株式会社合作开发的siRNA drugs。这项合作是两个核心能力of完美结合的公司之间，我们将使用我们的技术，知识产权和能力迅速将候选药物的临床分期和日东将提供给药技术和治疗策略以及他们的世界级能力的寡核苷酸的生产中，“丹尼尔说Zurr，博士，夸克的首席执行官。

丸山先生Kageshi，日东电工的官员评论说：“我们很高兴能够启动这个siRNA的方案。RNA干扰，我们相信将会做出一个非常重要的影响，药品领域的发现和日东的发展。凭借其生产设施和广泛的研究电工是面向这个市场有非常积极的参与。我们很高兴能与夸克，夸克由于我们选择和化学修饰的siRNA的优良特性，其结构，寻找着尊敬的事实已经造成无免疫反应，要利用这一技术开发出创新药物。“

“我非常有信心的siRNA药物同时针对一个或多个特定目标基因的疗法为一组，目前完全满足医疗需求纤维化疾病数量合适的方法，”评论教授新津。 “我们的研究表明，足够的RNA干扰，妥善运送到肝脏引起的肝纤维化及回归明显延长动物的存活时间siRNA治疗。很可能，这种方法也适合于其他器官纤维化疾病。”

来源夸克制药公司

与病魔抗争

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怎么知道好久上市？

springa

如果顺利,计划是2018年美国上市.

小雪408

谢谢springa 提供！2018年上市，有希望总比没有好，争取活到2018年。。。

springa

23.RXi推出第一个候选siRNA药物————2010年12月17日，RXi制药公司（Nasdaq：RXII）宣布推出其第一个候选的RNAi治疗药物。RXi表示将在2011下半年提交新药研发申请（IND）。RXI-109，作为其公司第一个候选药物是基于RXi公司专有递送技术rxRNA的siRNA复合物（sd-rxRNA）。该药物开始将进行减少皮肤疤痕的评估。这个候选药物以及其他的备选药物的靶目标都是调节纤维化，可以用于众多与纤维化相关的疾病，包括疤痕的形成。sd-rxRNA在临床前研究中显示了能被细胞很好的摄取。RXi首席科学官Anastasia Khvorova博士表示，抗皮肤疤痕的研究非常适合RXi的专业领域，因为皮肤疤痕的疾病生物学现在已经相当清楚，皮内注射是一个非常方便的给药途径。临床前研究结果表明，sd-rxRNA可以针对靶基因有较强的抑制，且具有剂量依赖性和长期持久作用。RXi表示这一药物可以被扩大应用到包括肺纤维化，肝纤维化，急性脊髓损伤，眼疤痕和心瓣手术后的再狭窄等疾病，这些疾病的潜在市场规模超过160亿美元.
链接地址：http://www.rxipharma.com/news

springa

　　伟大的人物:克雷格·梅洛
克雷格·梅洛（CraigC.Mello)，2006年诺贝尔生理学或医学奖获得者。美国马萨诸塞州大学医学院分子医学教授。2006年因与斯坦福医学院病理学和遗传学教授安德鲁·法尔发现RNA干扰现象而共同获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。
（1）组化化学与化学遗传学，利用组合化学制备小分子探针库，筛选对蛋白功能产生调节作用的化合物，用于调控基因、蛋白功能、信号转导及新药开发的研究。 　　（2）RNAi化学生物学，RNAi不仅使后基因组时代基因功能的研究速度数以万倍的加快，更重要的siRNA可用于临床治疗，利用我们已建立的高通量siRNA合成和筛选平台，开展5000个疾病相关基因功能的研究和药靶确认，同时进行RNAi和miRNA机理与siRNA药物开发的研究。 　　（3）RNA酶和核酸配基，单链寡核酸链具有高级三维结构，既能够与蛋白质等特异性结合，也能够作为酶高效催化生物与化学反应。Aptamer与蛋白质结合的强度和特异性均不亚于单克隆抗体，而且SELEX 筛选技术使得Aptamer的筛选非常容易而快速，相对单克隆抗体的制备要简单得多，因此Aptamer在临床诊断及治疗方面具有广泛的应用前景。
理论贡献
　　克雷格·梅洛和安德鲁·法尔发现了一个有关控制基因信息流程的关键机制。 　　人们的基因组通过从细胞核里的DNA向蛋白质的合成机制发出生产蛋白质的指令运作，这些指令通过 克雷格·梅洛 　　mRNA传送。他们发现一种可以从特定基因降解mRNA的方式，在这种RNA干扰现象中，双链RNA（double-strandedRNA）以一种非常明确的方式抑制了基因表达。安德鲁·法尔这项技术被用于全球的实验室来确定各种病症中哪种基因起到了重要作用。 　　植物、动物、人类都存在RNA干扰现象，这对于基因表达的管理、参与对病毒感染的防护、控制活跃基因具有重要意义。RNA干扰是一个生物过程，在这个过程中双链RNA以一种非常明确的方式抑制了基因表达。自1998年发现以来，RNA干扰已经作为一种强大的“基因沉默”技术而出现。RNA干扰作为研究基因运行的一种研究方法已被广泛应用于基础科学，它可能在将来产生新的治疗方法。科学家认为，RNA干扰技术不仅是研究基因功能的一种强大工具，不久的未来，这种技术也许能用来直接从源头上让致病基因“沉默”，以治疗癌症甚至艾滋病，在农业上也将大有可为。从这个角度来说，“沉默”真的是金。安德鲁·法尔这项技术被用于全球的实验室来确定各种病症中哪种基因起到了重要作用。
奖项简介
　　诺贝尔生理学或医学奖，是根据阿尔弗雷德·诺贝尔逝世前立下的遗嘱，诺贝尔生理医学奖由位于瑞典首 　　克雷格·梅洛 　　都斯德哥尔摩的卡罗琳医学院负责颁发。颁奖仪式于每年12月10日，诺贝尔逝世周年纪念日举行。诺贝尔生理医学奖是为了表彰前一年中在生理学或者医学领域有重要的发现或发明的人。
获奖感受
　　梅洛：我们还年轻 　　梅洛是在美国家中接到诺贝尔奖评审委员会电话的，当时是当地时间4时40分左右。梅洛对媒体表示他感 　　克雷格·梅洛 　　到“非常惊讶”，“到现在还没回过神来”。他说：“我有预感可能得奖，但我才45岁啊，原本以为10年或20年后才会得奖呢。”梅洛说,他的部分奖金将用于慈善事业。 　　与法尔的反应不同，梅洛以另一种方式表达相同的感觉。“我有一种模糊的感觉，获得诺贝尔奖这件事可能会发生，”梅洛告诉路透社记者。“但我只有45岁，所以，我觉得，即使获奖，也应该在10年或者20年以后。”梅洛向美联社记者强调，他与法尔“都还相当年轻”，而他们所发表的获奖成果只是8年前、即1998年才发表。当然，身为马萨诸塞大学分子医学教授，他认为，获得世界顶尖医学奖确实“是件令人惊异的好事情。我还没有来得及真正体会。”两名研究人员因此将在今年12月10日颁奖典礼上分享1000万克朗（将近140万美元）奖金。至于这笔奖金的用途，梅洛告诉记者，他打算把其中一部分捐献给慈善机构；而法尔在美国东部时间早晨7时接受采访时似乎对自己能够获得现金奖励 　　克雷格·梅洛 　　不知所措，回答说，“我还没有任何想法”。 　　在《发现》杂志的采访中，克雷格·梅洛说：这个项目还很年轻，还未引起政府的重视，但是前景将非常好。诺贝尔基金会之所以如此早地认可这项发现，是因为他们希望这个发现能得到关注。我们需要大量的资金来完成研 　　克雷格·梅洛与安德鲁·法尔 　　究，我也希望当局能够抓住这个机会。这项研究为医学打开了一个新的世界。由于对疾病缺乏了解，人们饱受病痛折磨而死。但是现在，我们即将完全了解疾病，而且这项研究代价有限。谈到灵感，他说来自于与学生和同事的交流，“特别是安德鲁，有着许多非凡的想法，我们一起交流合作，最终获奖”。 　　评委：奖基本原理 　 　　各诺贝尔科学类奖项历来注重奖励获得多年验证的研究结果，此次把医学奖授予8年前在英国《自然》杂志发表相关成果的法尔和梅洛，似有违惯例。对此，瑞典卡罗林斯卡医学院诺贝尔生理学或医学奖评审委员会主席约兰·汉松解释说，“我们奖励发现某项基本原理……而法尔和梅洛发现的那项原理已经为全世界其他科学家所验证。它已获得正式确认，现在已是（为它）颁布一项诺贝尔奖的时候。”两名美国获奖者的成果，名为核糖核酸（RNA）干扰机制，就此开创了一个研究新领域，有望让植物、动物和人体的特定基因受到抑制或进入休眠状态，遏制有害病毒和基因变异的影响。简言之，就人体运用而言，核糖核酸干扰或许有助于消除有害基因的作用，为艾滋病、癌症以及其他一些病症的治疗开辟新途径。“这一领域如今看似十分令人鼓舞，”汉松介绍说。但是，他提请大家注意，核糖核酸干扰手段是否能对艾滋病病毒有效，“现在作出结论还为时过早”。即便如此，诺贝尔奖评委之一埃尔娜·默勒还是指出，核糖核酸干扰迄今已对制药业和生物技术工业产生巨大影响。她举例说，至少有一家美国制药企业，眼下完全是依据这一原理生产药品。
编辑本段媒体报道
RNA干扰机制
　　克雷格·梅洛出生于1960年，1990年获哈佛大学生物学博士学位，现任马萨诸塞州医学院分子医学教 　　克雷格·梅洛 　　授。获奖后，克雷格·梅洛表示：“这令人感到惊奇。我至今仍难以相信自己获奖了。我曾想到我可能会获奖，但我现在只有45岁，我想我可能在10年或20年后获奖。” 　　法尔和梅洛于1998年正式发表论文，公布了有关RNA干扰机制的发现。以他们的发现为基础，RNA干扰技术近年来迅速兴起，其前景被普遍看好。过去的研究结果表明，人们的基因组通过从细胞核里的DNA向蛋白质的合成机制发出生产蛋白质的指令运作，这些指令通过mRNA传送。通过试验，法尔和梅洛发现了一种可以从特定基因降解mRNA的方式，在这种RNA干扰现象中，双链RNA以一种非常明确的方式抑制了基因表达。研究显示，向生物体内注入微小的RNA片段，会干扰生物体本身的RNA“信使”功能，导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因。科学家认为，采用RNA干扰技术可以直接从源头上让致病基因“沉默”，可以更有效地治疗某些疾病。
重要意义
　　在生物界，人类、动物、植物都存在RNA干扰现象，这对于基因表达的管理、参与及对病毒感染的防护、控制活跃基因具有重要意义。RNA干扰已经作为一种强大的“基因沉默”技术而出现。这项技术被用于全球的实验室来确定各种病症中究竟是哪种基因在起重要作用。 　　在《发现》杂志的采访中，克雷格·梅洛说：这个项目还很年轻，还未引起政府的重视，但是前景将非常好。诺贝尔基金会之所以如此早地认可这项发现，是因为他们希望这个发现能得到关注。我们需要大量的资金来完成研究，我也希望当局能够抓住这个机会。这项研究为医学打开了一个新的世界。由于对疾病缺乏了解，人们饱受病痛折磨而死。但是现在，我们即将完全了解疾病，而且这项研究代价有限。谈到灵感，他说来自于与学生和同事的交流，“特别是安德鲁，有着许多非凡的想法，我们一起交流合作，最终获奖”。