一个美国咨询委员会要求加强对特定基因疗法实验的控制

候月

上周，一个美国咨询委员会要求加强对特定基因疗法实验的控制。这个建议是对法国研究X染色体相关严重联合免疫缺陷综合症（X-SCID）出现第三例白血病的响应。 　　治疗SCID是基因疗法唯一的成功。从1999年以来，基因疗法已经为至少17名儿童恢复了免疫系统。但是在2002年末其中两名儿童出现了T细胞白血病的时候，兴奋变成了担忧。他们是在巴黎Necker医院接受了由Marina Cavazzana-Calvo 和Alain Fischer领导的 X-SCID的治疗。今年1月份，第三个儿童出现了白血病，这重新引起了对这种疗法弊大于利的担忧。 　　这个最新的白血病病例似乎和前两个不同。美国食品药品管理局（FDA）的官员Carolyn Wilson在FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会3月4日的会议上说，前两个儿童的白血病出现在接受一种逆转录病毒治疗之后。这种病毒携带有一个叫做伽玛c的基因，它把这种基因插入到骨髓细胞的LMO2癌症基因中。根据Fischer和法国权威人士提供的资料，第三个儿童看上去没有进行LMO2插入。 　　委员会也听取了其他的新数据，这些数据提供了一个混合的信息。美国国立卫生院（NIH）基因插入研究实验在1999年使用的一个猴子，于去年9月死于类白血白的癌症。另一方面，NIH的Utpal Dave在去年的《科学》杂志上报告说，在一个由逆转录病毒诱导的老鼠白血病病例中，发现了LMO2和伽玛c基因的变异。Dave说，这两个基因似乎“合作”导致了癌症。他认为不含有伽玛c的基因疗法可能会更安全——当使用逆转录病毒插入伽玛c基因的时候，这种基因可能导致肿瘤。 　　事实上，委员们注意到，在ADA-SCID治疗中还没有发现白血病病例，这种治疗不使用伽玛c基因。在英国接受X-SCID治疗的7个病人中也没有出现白血病。然而，这些儿童绝大多数都没有超过33个月大。而法国的那几个白血病患者发病的年龄正是大约33个月。 　　最后，委员会认定如果如果恢复美国的两个X-SCID实验，他们只应该治疗那些骨髓移植之后没有起色的儿童。但是委员会建议FDA可以解除对ADA-SCID实验的限制。而科学家将观察在英国的实验中是否会出现任何白血病病例。 　　References: 　　1. Committee Wants Tighter Controls on Gene Therapy,ScienceNow |Story|