乙肝基因编辑新药临床前结果发布，离乙肝完全治愈还多远

newchinabok

http://www.cn-healthcare.com/art ... 47.html?appfrom=jkj

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如本文中BE4/gRNA的碱基编辑率在50% - 80%之间，未实现100%编辑，进而也未实现对所有研究对象HBsAg的彻底清除。其次是脱靶效应，即除了编辑目标基因以外，还可能识别非目标区域但具有相似碱基序列的基因进行编辑，从而改变正常的基因组。人类大约有2 - 3万个基因，但整个基因组间的差异不足1%。要在如此多的基因中实现对特定基因的编辑难度较高，基因编辑的脱靶率也较高，从而引发一系列的不良反应，严重时甚至可能危及生命，且目前也缺少能在全基因组范围内检测脱靶的高灵敏方法，所以安全性将是阻碍基因编辑药物发展的另一大难题。此外，基因编辑作为一种新兴技术，目前还处于早期发展阶段，基因编辑策略的优化和过程控制都还需进一步探索，前期药物开发的经验也十分匮乏，故相比传统药物在开发周期、人力、物力等方面耗费更多，推进也更难。

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下个十年，二十年的事了

sky8989

对于解决脱靶效应，你还是挺乐观的。还是看看目前的药吧。患上乙肝也是真tmd衰，坚硬的堡垒啊。。。

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sky8989 发表于 2022-12-29 20:35
对于解决脱靶效应，你还是挺乐观的。还是看看目前的药吧。患上乙肝也是真tmd衰，坚硬的堡垒啊。。。 ...

确实，基因编辑不值得期待，看眼前，这两，三年能治愈一部分人，算是命好的了。我这辈子也只能看到眼前这波药了

lancas

不知道MRNA技术在乙肝患者上是否行得通，如果能成至少也多一种方案