医学界传了令人惊喜的消息——白血病患者有救了！

齐欢畅

医学界传了令人惊喜的消息——白血病患者有救了！

治愈率八成

日前，诺贝尔医学生理学奖获得者本庶佑教授表示，日本宣布已攻克白血病！并且已被列入日本医保！



诺贝尔医学生理学奖获得者，本庶佑教授接受采访称，日本宣布白血病已经攻克！并且！已被列入日本医保，患者只需负担医疗非的30%甚至更少！青年君不知道这个消息会给多少绝望中的家庭带去希望，但总是令人欣喜。



几乎所有人在提到“绝症”时都会第一时间联想到白血病，可想而知白血病的杀伤力。多少孩子因为它失去了明天又有多少家庭破裂。哪怕你再成功，一旦得了绝症也只能听天由命。



就像日本18岁的游泳选手池江璃花子，即便被称作“天才游泳少女”，依然在疾病面前束手无策，只能积极配合治疗努力活下去。



而现在，这款名为“キムリア”（“Kymriah”）的特效药的问世，直接将白血病原本只有20％的治愈率提升至80％！堪称医疗界的奇迹。



“Kymriah”，是由著名制药公司ノバルティスファーマ（诺华制药·东京）研发并销售的。 该疗法适用于“B细胞急性淋巴性白血病”25岁以下青少年患者和“弥漫性大B细胞淋巴性白血病”患者。 并且仅限于对现有抗癌药无效的患者。



通过简单的静脉注射就能达到治疗效果，即CAR-T细胞疗法。

费用为单次3349万日元，折合人民币200万左右。 而之所以如此昂贵，是由于该药需要冷冻保存患者本人细胞运输至美国进行定制加工，无法批量生产。

CAR-T细胞疗法 ，科学家们在HIV的治疗上也在进行研究，期待也出现同样的奇迹。

相信科技飞速发展，HIV的治愈未来也是可能的

齐欢畅

CAR-T细胞疗法

齐欢畅

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4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？
4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？
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吉利德公司目前正在寻求一种治疗乙型肝炎的新途径，通过与Precision BioSciences公司开展合作，将利用该公司的基因组编辑平台共同开发消除体内病毒感染的基因疗法。

4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？

吉利德将全力资助这项工作并开展临床试验，而Precision BioSciences公司则负责早期的开发、配方及临床前工作。为此，Precision BioSciences公司将获得总计高达4.45亿美元的里程碑付款，以及商业化后的分层特权使用税。

目前乙型肝炎病毒（HBV）通常的治疗药物包括阿德福韦酯、替诺福韦等，虽能抑制病毒复制，但并不能完全消除病毒，一旦停止服用，被感染的共价闭合环状DNA(cccDNA)就会使乙肝病毒复制重新开始。

Precision BioSciences公司的ARCUS编辑平台是由一种叫做归巢内切核酸酶的天然酶衍生而来，根据Precision BioSciences公司的介绍，这种酶可以精确地识别DNA长序列（12-40个碱基对），并可插入或删除DNA。该公司的全合成版可以用来定位和干扰特定序列，并将脱靶效应降至最低。

4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？

吉利德在一项声明中表示，利用ARCUS核酸酶进行的初步体外研究已显示出对人肝细胞中cccDNA和整合HBV DNA的显着活性。

Precision BioSciences公司首席科学官Derek Jantz说道:“吉利德针对乙型肝炎的治疗方法是全面而令人兴奋的。这是我们技术的一个很好的应用，在过去的一年里，我们在相关模型的体内编辑治疗方面取得了显着的进展。”

本月早些时候，Precision BioSciences公司扩大了与宾夕法尼亚大学在体内基因编辑方面的合作。这个为期三年的项目涵盖了三个基因敲除项目和三个敲入或基因修复项目，包括在进行临床试验前对非人类灵长类动物模型的研究。

4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？

今年夏天，Precision BioSciences公司筹集了1.1亿美元，将其现成的CAR-T癌症治疗项目投入人体临床试验，吉利德参与了B轮融资。Precision BioSciences公司的计划是使用ARCUS来创建一种使用健康供者而非癌症患者T细胞的CAR-T疗法。该公司之前的投资者包括venBio以及安进和百特的风投部门。

4.45亿美元，吉利德瞄准乙肝开发！治愈还远吗？

我们期待吉利德研发的同时，也要自己规范治疗和定期检查，四川慢性肝病补贴7200/年，能减轻患者服药经济压力。72.8元的补贴检查能减轻患者定期复查经济压力。

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齐欢畅

突破性TCR-T细胞免疫疗法，将惠及2.5亿慢性乙型肝炎病毒感染者！
2017-08-29 17:17
来源| 美通社

新加坡2017年8月7日，Lion TCR 公司的科学创始人 Antonio Bertoletti 教授以及产品开发总监 Sarene Koh 博士联合德国汉堡大学医疗中心 Maura Dandri 教授和 Janine Kah 博士及其他新加坡与德国研究机构所研究免疫治疗慢性乙型肝炎 (CHB) 结果发表在《临床研究杂志》7月份的文献中

乙型肝炎慢性感染患者体内缺失特异性 T 细胞，重建 T 细胞免疫是治疗清除 HBV 感染的关键。

合作研究团队是世界上率先使用 mRNA 转导方法实现乙肝特异性 TCR 重导向 T 细胞用于慢性乙型肝炎病毒患者的治疗。该研究利用分子生物学技术来修饰患者的 T 细胞。当经过 TCR 修饰的 T 细胞回输进患者体内时，这 T 细胞会找寻和识别感染肝细胞并抑制或清除病毒感染。

肝脏受病毒感染所导致乙型肝炎是一个全球性的重大健康问题。全球超过2.5亿人慢性感染乙型肝炎病毒，每年约有100万人死于乙型肝炎病毒相关的疾病，迫切需要设计新的医疗策略以清除慢性乙型肝炎病毒并争取治愈慢性乙型肝炎病患。

目前，各种治疗 CHB 的方法也仅仅是抑制病毒，而无法清除病毒。患者依然生活在各种并发症的危险之下，部分人最终导致死亡。

这项研究是杜克-新加坡国立大学，新加坡和德国多个著名的研究机构与 Lion TCR 公司共同合作努力的成果，为控制慢性乙型肝炎病毒感染提供了一个新的解决策略方案，具备彻底清除慢性乙型肝炎病毒的能力，并有可能治愈此类病毒所导致的慢性乙型肝炎。

这次的研究使用了 Lion TCR 公司的专利技术，是一项由 Antonio Bertoletti 教授所发明的 TCR-T 细胞免疫疗法。

参考文献: Lymphocytes transiently expressing virus-specific T cell receptors reduce hepatitis B virus infection, Janine Kah,Sarene Koh,Tassilo Volz,Erica Ceccarello,Lena Allweiss,Marc Lugehetmann,Antonio Bertoletti,and Maura Dandri，2017年7月发表于 Journal of Clinical Investigation.

Zhao85

TCR-T 细胞免疫疗法

好期待！

sky8989

齐欢畅 发表于 2019-8-27 19:57
医学界传了令人惊喜的消息——白血病患者有救了！

治愈率八成

早就辟谣了，你还上传。好好去查查吧。本蔗佑教授的抗PD-1单抗和这次kymriah 完全没半点关系。白血病分为四大类。新药只适合B细胞急性淋巴性白血病。而且也是在复发者化疗失败后才可以使用。换句话说，这个药只是备选手段之一，不是治疗方案，并未动摇化疗和骨髓移植的地位。当然还是希望科研工作者继续努力，造福于人类