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标题: Arrowhead提交在研肝病新药ARO-AAT Phase 2/3 期临床研究申请 [打印本页]

作者: fuke 时间: 2019-3-20 21:34 标题: Arrowhead提交在研肝病新药ARO-AAT Phase 2/3 期临床研究申请

Arrowhead 近日宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份研究性新药（IND）申请，以进行适应性的 Phase 2/3期临床试验，该试验有可能成为 ARO-AAT 的关键注册性研究，ARO-AAT 是公司的第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）治疗药物，被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。

Arrowhead 首席运营官兼研发负责人Bruce Given表示：“我们与FDA的讨论一直很有成效，因为我们在确定具有适当替代终点的 Phase 2/3 期适应性试验设计的过程中进行了讨论。我们期待着开始这项试验，并且更接近于为患者，医生和α-1团队提供急需的α-1肝病治疗。“

在进行监管审查之前，公司打算在AATD相关肝病患者中启动ARO-AAT的适应性设计Phase 2/3期研究。研究的主要目标是评估安全性和药效动力学剂量反应，并评估疗效，定义为 AATD 相关肝病的组织学分级量表的改善，没有肝纤维化恶化，并且基于研究活检结束时的Ishak评分。

Arrowhead 打算在2019年第二季度在美国的各个地点开展研究，随后是欧洲的各种国际网站，等待监管提交和审查。该公司计划在其启动后提供额外的研究细节。

作者: fuke 时间: 2019-3-20 21:35

arohbv应该也快二期了

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