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Lions公司治疗心血管反义药物公布2期临床积极结果
阡上陌陌 药事纵横 6天前
24日，Akcea Therapeutics 和其母公司 Ionis制药今天公布了其反义药物AKCEA-APO(a)-LRx在一项既往心血管疾病（CVD）和脂蛋白（a）（Lp(a)）水平升高的患者中进行的2期临床研究的积极结果。该研究的详细临床试验数据将在2018年11月10日至12日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上公布。
AKCEA-APO(a)-LRx是 Ionis公司的反义药物，该药物能够抑制载脂蛋白（a）的产生，从而减少脂蛋白（a）。该2期临床研究为随机、双盲、安慰剂对照、评估不同剂量AKCEA-APO(a)-LRx药物在286名Lp(a)水平升高和心血管疾病患者中的安全性和有效性。研究采用5比1的随机试验，测试了AKCEA-APO(a)-LRx的不同剂量和剂量频率。每周、每隔一周和每月进行剂量测试，剂量范围从20mg到60mg不等。患者至少服用6个月，有些患者服用长达一年。主要疗效终点是Lp(a)在主要分析时间点(6个月)与安慰剂相比的基线变化百分比。
研究结果表明：
A、在所有剂量水平上，包括每月低剂量的AKCEA-APO(a)-LRx, Lp(a)与安慰剂相比均有显著的剂量依赖性降低；
B、活性组中的大多数患者的Lp（a）降低低于既定的CVD事件风险阈值；
C、治疗中的紧急不良事件在活性组和安慰剂组之间无差异；
D、最常见的不良事件是注射部位反应（ISR）， ISR主要是轻微的，并且发生在少数患者中；
E、研究中无血小板低于100000 / mm3水平的患者。低于正常的血小板水平（140000 / mm3）的发生率在活性组（10.5％）和安慰剂（14.9％）组之间是相当的；
F、大约90%的患者完成了治疗，而中止治疗的比例在活性组和安慰剂组中相当。
Akcea Therapeutics首席执行官Paula Soteropoulos表示，这些数据对于那些由于高Lp(a)水平而有心血管疾病过早死亡风险的患者来说是一个重要的进步。在这个大型2期研究中，AKCEA-APO(a)-LRx能够稳健地降低Lp(a)，且具有良好的安全性和耐受性。此外，这项研究的数据支持以方便、低剂量的月剂量治疗病人的潜力。
Lonis使用其专有的配体共轭反义(LICA)技术发明了Akcea - apo (a)-LRx，并与Akcea共同开发了该药物。该药物是Akcea与诺华公司战略合作的一部分。据悉，如果诺华在成功完成与FDA的第2阶段会议后，行使许可Akcea - apo (a)-LRx的选择权，Akcea将获得1.5亿美元的里程碑式付款，其中50%将支付给Ionis。之后，诺华将负责该药所有未来的开发，包括目前计划的全球3期心血管结局研究，如果获得批准，将负责全球商业化活动。
关于反义药物
反义药物，通常是指反义寡核苷酸，即人工合成的DNA或RNA单链片段，是近些年来发展的一种全新的药物设计方法，主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理，利用人工合成、天然存在的互补寡核苷酸片段，与目的基因(单链、双链DNA)或信使核糖核酸(mRNA)的特定序列相结合，从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而达到抑制、封闭或破坏靶基因的目的。传统药物主要是直接作用于致病蛋白本身 ,反义药物则作用于产生蛋白的基因 ,因此可广泛应用于多种疾病的治疗 ,如传染病、炎症、心血管疾病及肿瘤等。与传统药物比较反义药物更具有选择性 ,因此也更高效低毒。 |
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发表于 2018-10-2 08:38
