儿童乙肝药物获得孤儿药资格

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儿童乙肝药物获得孤儿药资格
2018年3月2日
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL?）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的专利期，并且享有临床研究和开发方面的经济援助，以及FDA的加速审评等等。



乙型肝炎是一种影响广泛的肝脏疾病。全世界范围有4亿人患有慢性乙型肝炎，每年有超过78万人死于乙型肝炎并发症。目前可用的抗病毒治疗可以控制慢性乙型肝炎，但不能治愈疾病。即使在长期治疗下，患者仍然很有可能发展为肝硬化和肝癌。

TXL是一种非常有效的替诺福韦（Tenofovir）前体药。替诺福韦是Vemlidy?（替诺福韦艾拉酚胺）和Viread?（替诺福韦二吡呋酯富马酸酯）的活性成分。TXL新颖的肝靶向结构能降低替诺福韦的全身循环水平，从而降低药物对肾和骨骼的副作用，这对于尚处于发育期的儿童患者尤为重要。ContraVir已经完成了TXL的2期临床试验，目前正在优化制剂以进一步增强药物递送。迄今为止，TXL已经提供了抗病毒活性的临床证据，并展示出极好的安全性、耐受性和药代动力学特征。?



▲ContraVir首席执行官James Sapirstein先生（图片来源：ContraVir）

“我们非常高兴地报告，TXL是目前在研或批准的疗法中，针对儿科患者人群的乙型肝炎药物里唯一获取孤儿药资格的，”ContraVir首席执行官James Sapirstein先生表示：“这一称号突显了在这个极其脆弱的患者群体中尚未满足的重大医疗需求，并为针对这一患者群体的TXL这种新药提供了一条关键发展途径。”

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TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的专利期，并且享有临床研究和开发方面的经济援助，以及FDA的加速审评等等。

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ContraVir已经完成了TXL的2期临床试验

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获得FDA加速审批，估计19年前后可以上市