大家可以关注下这款药物的研究动向。

与病魔抗争

候选药物Emricasan阻止肝脏疾病的恶化进展

2013年12月吉利德的Sovaldi批准用于丙型肝炎（HCV）的口服治疗，是一项重大的医疗突破。 不仅与传统的基于干扰素的治疗相比，它为HCV感染的患者提供了更加有效的治疗选择，但是Sovaldi在许多情况下也是有效的。
自那以后，HCV市场只有扩张，因为Gilead引进了Harvoni，其次是AbbVie的VieKira Pak和默克的新药Zepatier。
这一时期可能会被记住为丙肝的分水岭时刻，这影响到全世界1.5亿人口，每年几乎有将近杀死50万人的丙肝病毒。
“然而，已经治疗肝癌C的患者通常具有残留性瘢痕或肝纤维化。这可能会导致长期的后果，”Conatus制药公司的联合创始人和总裁.Mento说，““我认为抗病毒药物正在做一个巨大的工作，但是，有一个巨大的未满足的医疗需求与肝纤维化，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化相关。没有治疗这些病症的治疗。”
肝脏疾病的主要后果是增加的炎症和过度的肝细胞凋亡 - 两个过程，其可以最终导致纤维化，并且最终导致肝硬化。随着肝硬化，肝脏的功能几乎就不能发挥作用。
结果是毁灭性的。根据全球疾病负担研究，在2013年，120万人死于肝硬化。肝脏疾病现在是美国第12大死亡原因，2012年有6,000例肝移植。还有一万多人在等候名单上。
然而，对于肝脏炎症和纤维化没有药理学治疗。患者被告知改善他们的饮食，运动更多，停止饮酒。它最好的姑息治疗。
正如Mento所说，“没有很多人谈论肝硬化，因为那里没有治疗。肝病学家想为这些患者提供一种药物。”
Conatus制药公司正在努力改变这一现实。他们的铅候选药物emricasan是一流的，口服活性胱天蛋白酶蛋白酶抑制剂。其被设计为降低介导炎症和细胞死亡的酶的活性。治疗的目的是通过降低这些酶的活性来中断肝脏疾病的进展。
Conatus已经开发了一种名为ENCORE的综合性临床计划，Mento说：“该计划旨在检查所有的药盒。到目前为止，emricasan已在超过650名受试者中进行了16项临床试验，研究范围广泛的肝病。”
关注NASH肝硬化
ENCORE计划招募了严重的门静脉高压继发于NASH，失代偿性酒精性肝硬化患者，肝后移植患者，NASH和肝纤维化患者。测试显示没有剂量相关的毒性，并显示非常坚实的不良事件概况。结果是积极的，足以保证快速从FDA指定NASH肝硬化。
Mento强调了一个月时门静脉高压药物相关改善的证据，以及三个月时的总体肝功能。 Emricasan具有治疗广泛的肝病相关炎症和纤维化的潜力。
然而，根据Mento，“FDA已经指导我们关注一个指标，在这一点上，最快速的批准途径是让药物被批准用于肝硬化，然后回到其他适应症。”
ENCORE-NF临床试验
自1月份以来，Conatus一直参加ENCORE-NF，一项随机2b期试验，用于测试NASH纤维化患者的emricasan。总之，在试验中将有约330名患者，其目的是评价emricasan的功效和长期安全性。
ENCORE-NF的临时分析应该在年底开始，在2017年将额外的数据添加到提交资料包中。由于FDA的快速指定，审核过程将大大缩短，也许结束一直到2018年。
营销和战略发展
Mento解释了Conatus的战略：“因为没有治疗选择，在这个领域没有什么，我们相信emricasan将是肝病学家和付款人的价值主张，该公司已经开始瞄准美国的六个区域移植中心。
Conatus希望emricasan将改变肝脏病学的护理标准。但考虑到80％的肝硬化患者并不知道他们拥有肝硬化，意识和教育将是任何营销策略的关键。