美国国会高票通过21世纪治愈法案

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2016年12月8日 | Filed under: 制药工业,新药研发,政策法规 | Posted by: 路人丙
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【新闻事件】：今天美国参议院以94：5高票通过了21世纪治愈法案，上周这个法案在众议院也以392：26高票通过。这是继ACA之后又一重要医疗法案。这个法案近1000页，包含多项内容。其中包括64亿美元的政府支持项目，主要（48亿）用于国立卫生研究院的重大项目如肿瘤登月计划、BRAIN计划、精准医疗计划等。另有10亿用于现在美国十分严重的止痛药滥用。但这个法案最有影响是关于药品审批的条文。该法案将重点关注新药的安全性，而对疗效要求将有所放松。依靠代替疗效终点如生物标记变化上市药物可能会增加，而已经上市药物的适应症扩展可使用所谓真实世界证据，而不是金标准随机对照试验。
【药源解析】：现在美国政坛分化严重，几乎难以通过任何重要法案，国会获得不作为的美国国会（do nothing congress）绰号。所以这个法案高票通过两会是个罕见的例子，显然双方都有一些自己需要的条款在里面。奥巴马总统预期会签署这个法律，而根据特朗普最近言论和今天对FDA局长的选择他也不大会撤销这个法案。
政府投入支持医疗研究对于制药界是个好事，这个就不多说了。放松审批标准却争议较大。支持一方认为FDA过于臃肿，影响创新速度。反对一方认为FDA降低标准是倒退，回到1962年前的审批标准。这不是21世纪，而是19世纪法案。有些人认为这是政府以牺牲大众健康为代价讨好制药工业，是制药界花大价钱游说的结果。
首先现在FDA审批速度已经很快，至少和欧洲、日本相当。审批通过率也很高，去年有人给出96%成功率数字。怎么看FDA都不能算一个主要瓶颈。降低药物上市标准对制药界也不一定是好事，长期看负面影响多于正面。极端情况回到19世纪药物不需审批就可上市的时代，好药坏药毒药一起进入市场，必然造成劣币驱逐良币。如果芹菜汁和Keytruda都可以作为抗癌药上市，Keytruda要想成为重磅药物将有一定困难。
今天特朗普暗示可能提名硅谷大侠Jim O’Neill掌管FDA。此人宣称只要药物安全，是否有价值由患者和保险公司决定。这不是第一次硅谷精英指点新药研发，5年前英特尔传奇CEO Andy Grove在《科学》杂志上发表过类似提议。首先安全只有和疗效比较才有实际意义，氰化钾如果只摄入微量也安全。其次患者和保险公司也不一定有能力鉴定药物的安全性，RCT的发明和广泛使用是有其深刻原因的。第三如果保险公司肩负鉴定药物疗效的重任，那么现在美国的支付法律需要更新，否则医保很快就要破产。政府医保按现在法律必须支付多数FDA批准药物。
理论上FDA可以允许新药不超过某个最高安全剂量可进入市场，但厂家需要向保险公司出示疗效证据。这并没有提高创新总效率，而是引入了新的官僚机制。事实上医疗器械现在类似这个审批模式，厂家也是一肚子怨气。利润是创新的源泉和动力，而现在美国药品支付能力已经接近饱和。从这个意义上看这个新法案并不能鼓励创新，反而允许劣币入场会挫伤厂家创新热情。


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”我们现在距离终结我们所知的癌症又进了一步，找到治疗阿尔茨海默病等疾病的办法，帮助寻求治疗阿片类药物成瘾的人们最终得到他们所需的帮助。 两党通过的“二十一世纪治愈法案”是一个例子，证明当两党人共同努力改善我们的家人、朋友和邻居的健康状况时，我们可以取得进展。”欧巴马总统关于“21世纪治愈法案”在参议院获得通过的声明。点击这里阅读完整版（英文）：http://t.cn/RI7npcp

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你是不是神经病呀，东扯西拉