治疗乙肝，从学习治疗hiv开始

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基因疗法根治艾滋病
当然，艾滋病的药物治疗面临的更大挑战，或者说药物治疗的最大短板是，迄今为止，所有药物都不能根治艾滋病，只能抑制HIV的复制。所以，人们也把根治艾滋病的希望寄托于基因疗法，如采用基因剪刀剪掉HIV，但是，现阶段这样的方法还只是在试验阶段，要走向临床，还有很长的路要走，不过已经大有希望。
艾滋病的基因疗法比较复杂，是要从被感染的人体T细胞中用基因剪刀剪除HIV的基因片段或整个基因组，因为HIV是一种逆转录病毒，在感染人的细胞（主要是CD4+T细胞）时，会将自身的RNA逆转录为DNA后插入到宿主基因组中以便进行复制和合成新的病毒颗粒。为此，必须找到人体T细胞中隐藏的HIV，并且要用基因剪刀精确地剪掉HIV。
现在，美国天普大学刘易斯-卡茨医学院神经病毒学中心主任卡尼尼（Kamel Khalili）研究小组利用CRISPR/Cas9基因剪刀（编辑技术）对大鼠和小鼠进行试验，首次成功地从存活的大鼠和小鼠的基因组中切除了HIV-1基因的一大段序列，从而使得HIV不再能复制。这证明能从感染了HIV的活细胞中切除HIV的基因和基因组。
卡尼尼等人采用的基因剪刀就是CRISPR/Cas9基因剪刀，在此前的研究中，卡尼尼等人已经证明，CRISPR/Cas9基因剪刀能剪除来自人和动物的感染了HIV的细胞中的HIV基因，甚至是清除感染细胞中的HIV-1，而且对宿主细胞没有任何副作用。首先，卡尼尼等人证实采用CRISPR/Cas9基因剪刀能够从人T细胞中切除HIV-1的基因组。
此后，卡尼尼研究团队又着重研究是否能清除潜伏在人CD4+T细胞中的HIV，结果证明基因剪刀不仅能将HIV从T细胞中清除，而且在HIV已被根除的T细胞中，CRISPR/Cas9基因剪刀的持续存在能阻止T细胞被HIV再次感染。他们在体外开展试验，先将来自HIV感染者的T细胞在体外进行培养，随后证实利用CRISPR/Cas9基因剪刀处理这些T细胞能够抑制HIV复制并显著地降低病人T细胞中的HIV数量。
但是，上述试验只是在体外细胞中进行的，还没有在活体动物身上，更不用说人身上进行试验了。为此，卡尼尼研究团队设计在活的大鼠和小鼠身上进行试验。他们用HIV感染转基因大鼠和小鼠，使HIV整合进大鼠和小鼠的细胞中。然后，研究人员使用重组腺相关病毒（rAAV）载体运送系统把CRISPR/Cas9基因剪刀运送到这两种转基因动物的血液中，两周后再提取这两种动物的大脑、心脏、肾脏、肝脏、肺部和脾脏在内的每种组织的细胞和血细胞进行检测，结果发现，虽然这些器官的细胞中还含有HIV的基因，但HIV的特定DNA（基因）片段都被切除。在分析大鼠和小鼠体内的HIV的RNA时，发现经基因剪刀切除部分HIV的基因片段后，能显著地降低循环淋巴细胞和淋巴结中的HIV的RNA水平，这表明HIV基因组片段被切除后，能显著抑制大鼠和小鼠细胞中的HIV的基因表达和复制。
当然，这只是在活体动物身上取得艾滋病基因疗法的初步进展，能否应用于人身上，还需要进行人体试验。另一个可以考虑的方法，如果这种基因疗法有效并可以应用于人时，还可以与现在的抗逆转录病毒药物组合使用，从而进一步抑制HIV的基因复制。