共结晶制药宣布在许可乙肝病毒和人类乳头状瘤病毒CRISPR对CA

StephenW

Cocrystal Pharma Announces In-Licensing of CRISPR Cas Technologies for Hepatitis B Virus and Human Papilloma Virus
Marketwired
February 10, 2016: 08:00 AM ET

Cocrystal Pharma, Inc. (OTCQB: COCP), a company focused on developing novel antiviral therapeutics for human diseases, announced today it has signed an agreement with Duke University and Emory University to license various patents and know-how to use CRISPR/Cas9 technologies for developing a possible cure for hepatitis B virus (HBV) and human papilloma virus (HPV).

"We're pleased to bring the CRISPR/Cas DNA editing technology developed in our laboratories into the clinic," said Bryan R. Cullen, Ph.D., the James B. Duke Professor, Department of Molecular Genetics and Microbiology at Duke University School of Medicine. "We look forward to adding Cocrystal to our team as they are committed to helping the development of potential new treatment options for chronic HBV and HPV infections."

"We are excited to explore the CRISPR/Cas technologies to potentially develop the first virus targeted genome modifying treatment that may be able to provide a cure for HPV and HBV," stated CEO, Jeffrey Meckler. "Worldwide, it is estimated 2 billion people are infected with HBV and this approach could potentially develop a cure for a serious unmet medical need. HPV continues to be the most common sexually transmitted infection despite having effective vaccines which are currently underutilized and most effective only when administered during childhood and adolescence. "

In recent years the discovery of clustered regularly-interspaced short palindromic repeats (CRISPR) and CRISPR-associated proteins (Cas) has given scientists hope that they will be able to efficiently edit genomes with a high degree of precision and flexibility. CRISPR sequences are expressed in bacteria and match viral DNA in a way that defends against viruses. Cas is a related immune defense mechanism that works with CRISPR to slice through a virus's DNA and eliminate it.

This license agreement allows Cocrystal to develop and potentially commercialize a cure for HBV and HPV utilizing the underlying patents and technologies developed by the universities.

About Cocrystal Pharma

Cocrystal is a pharmaceutical company seeking to discover novel antiviral therapeutics as treatments for serious and/or chronic viral diseases. Cocrystal employs unique technologies and Nobel Prize winning expertise to create first- and best-in-class antiviral drugs. These technologies, including our nucleoside chemistry expertise and market-focused approach to drug discovery are designed to efficiently deliver small molecule therapeutics that are safe, effective and convenient to administer. The company has identified promising, preclinical stage antiviral compounds for the unmet medical needs including hepatitis, influenza and norovirus infections. Cocrystal has previously received strategic investments from Teva Pharmaceuticals, OPKO Health (NYSE: OPK), Brace Pharmaceutical, LLC, and The Frost Group. For further information about Cocrystal, please refer to www.cocrystalpharma.com.

StephenW

共结晶制药宣布在许可乙肝病毒和人类乳头状瘤病毒CRISPR对CAS技术的
Marketwired
2016年2月10日：08:00 ET

共结晶制药公司（OTCQB：COCP），公司专注于开发用于人类疾病的新疗法抗病毒药物，今天宣布它已与杜克大学和埃默里大学的协议，许可各种专利和技术诀窍使用CRISPR / Cas9技术用于开发乙型肝炎病毒（HBV）和人乳头状瘤病毒（HPV）的可能治愈。

“我们很高兴能在我们的实验室进入临床开发的CRISPR / CAS DNA编辑技术，”布莱恩R.卡伦博士说，詹姆斯B.公爵教授，分子系遗传学和微生物在杜克大学医学院。 “我们期待着加入到共晶体我们的团队，他们致力于帮助对慢性HBV和HPV感染的潜在新治疗方案的开发。”

“我们很高兴能够探索CRISPR / CAS技术的潜在发展的第一个病毒基因组靶向治疗修改可能能够为HPV和HBV治愈，”首席执行官杰弗里·麦克勒说​​。 “在世界范围内，据估计有200十亿人感染乙肝病毒而这种做法可能会制定一个治愈严重的未满足的医疗需求。HPV仍然是最常见的性传播疾病，尽管有这是目前利用不足，只有最有效的有效疫苗在儿童和青少年时期管理“。

近年来群集定期-相互间隔短回文重复序列的发现（CRISPR）和CRISPR相关蛋白（CAS）给科学家们希望他们将能够以高的精确度和灵活性高效地编辑的基因组。 CRISPR序列在细菌中表达并在抵御病毒的方法相匹配的病毒DNA。 CAS是一个相关的免疫防御机制，与CRISPR致力于通过病毒的DNA切片和消除它。

该许可协议允许共晶体开发和商业化潜在的HBV和HPV利用由大学制定有关的专利和技术治愈。

关于医药共晶体

共结晶是一家制药公司试图发现新的抗病毒疗法为严重和/或慢性病毒性疾病的治疗。共结晶采用独特的技术和诺贝尔奖获得者，专业知识，创造第一代和最佳的类抗病毒药物。这些技术，包括我们的核苷化学专业知识和市场为中心的方法发现药物的目的是有效地提供小分子治疗是安全，有效，方便管理。该公司已经确定了未满足的医疗需求，包括肝炎，流感和诺如病毒感染的有前途的，临床前研究阶段抗病毒化合物。共结晶以前收到的战略投资，从梯瓦制药，保健OPKO（NYSE：OPK），布雷斯药业有限责任公司，寒霜集团。有关共晶体的进一步信息，请参考www.cocrystalpharma.com。

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基因编辑如何传递到肝细胞里？

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有公司应用基因编辑技术到hbv，算一大利好，第二个arwr

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2个月来 CRISPR基因编辑技术又取得了这些爆油炸式的惊人进展
手机金融界2016年02月01日 08:42:00
      本文来自FLI（futureoflife），作者Ariel Conn。机器之心经FLI独家授权翻译。翻译：吴攀。

      战斗硝烟四起

      一场有关CRISPR的战争正在正义的殿堂肆虐。这句话完全可以在字面上进行理解。CRISPR技术研发的两大主要玩家Jennifer Doudna和张锋现在打起了官司，要通过法庭来决定谁发现这一技术而应获得专利。

      这场战斗在今年一月份被公之于众，随Cell网上的一篇文章而被放大，许多人争论说那篇文章对CRISPR技术研究历史的描述过于片面。然而，CRISPR最惊人的一点并不是它的历史，而是其已经高速发展的进度仍在加速！

      CRISPR大爆发

      CRISPR意为短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats），是指原核生物免疫系统中使用的DNA。原核生物免疫系统依赖Cas9酶，并引导RNA找到特定的有问题的基因片段，然后将其剪切出去。（Cas9是唯一一种能与CRISPR系统工作的酶，但研究人员已经发现它是最准确和有效的。）

      就在三年前，研究人员发现同样的技术也可以应用到人类身上。随着系统的精度、效率和成本效益变得越来越显著，研究者和制药公司趋之若鹜，加入到了修改、提高和在不同遗传问题上测试这一技术的浪潮中。

      之后，到2015年，CRISPR真正开始变得炙手可热，被《科学》杂志认定为全年最佳科学突破。但这项技术的发展非但没有减速，反而似乎是加快了！从2015年11月中旬到2016年1月中旬，不到两个月时间就有十个重大的CRISPR进展（包括专利大战）冲上新闻头条。更重要的是，其中的每个进展都在引导遗传学研究过程中发挥着至关重要的作用。

      疟疾

      2015年11月底，CRISPR占据了很多头条版面，当时研究人员宣布他们可以使用基因编辑技术开启蚊子的一个基因驱动以消除疟疾。

      基因驱动在每次某个基因的优选版本替代不希望有的版本时发生，这超越了一个基因的每两个表达都有同等几率传递给下一代的孟德尔遗传学。

      长久以来，基因驱动都只是一个理论，没办法得到实际应用。接着，CRISPR出现了，通过这项新技术，加州大学欧文和圣迭戈分校的研究者能在他们的实验室中针对蚊子中的疟疾创造一种有效的基因驱动。众所周知，因为蚊子能够传播疟疾，所以在野外坏境中运用这种基因驱动有望能以很快的速度完全根除这种疾病。但还必需更多研究才能确保这项技术的有效性，并阻止在我们永久性地修改了某个物种的基因之后任何可能的意外的负面影响。

      肌营养不良症

      几周之后，在2015年行将结束时，《纽约时报》报道有三组不同的研究者都宣布他们成功使用CRISPR技术治疗了小鼠的假肥大型肌营养不良症（DMD）；这种疾病虽然罕见，却是一种最常见的致命性遗传疾病。患有DMD的男孩存在一个会阻止某种特定蛋白质产生的基因突变，导致肌肉退化。患者通常到10岁时就必须依靠轮椅了，而因为心脏衰竭，他们很少能够活过20岁。

      科学家通常希望能够通过基因疗法治好这种疾病，但事实证明定位和去除这种有问题的基因非常困难。在一次新尝试中，研究者将CRISPR装载到一个无害的病毒中，然后将其注入到小鼠胚胎或患病的小鼠细胞中以除去基因中的突变片段。尽管DMD小鼠的肌肉质量未能达到对照组小鼠相同的水平，但改善效果仍然非常显著。

      Gizmodo作者George Dvorsky说：「有史以来第一次，科学家使用CRISPR基因编辑工具成功治疗了活的成年哺乳动物的遗传性肌肉紊乱。这个很有前景的医学突破可能很快就会带来针对人类的治疗方法。」

      失明

      DMD的新闻出现仅仅几天之后，Cedars-Sinai理事会再生医学研究所公布了他们在治疗视网膜色素变性上所取得的进展，视网膜色素变性是一种能够导致失明的遗传性视网膜退化疾病。研究人员在患病的小鼠上使用CRISPR技术移除了有问题的基因，发表在Molecular Therapy上的论文的摘要中称其「阻止了视网膜变性并改善了视觉功能。」

      参与了这一研究的科学家Shaomei Wang在新闻稿中说：「我们的数据表明，随着进一步的发展，将有可能使用这种基因编辑技术来治疗患者的遗传性视网膜色素变性。」这是将CRISPR应用于人类过程中的重要一步，而在这个消息出来前不久，初创公司Editas Medicine在11月份放出消息说希望能在2017年将CRISPR应用于人类，以治疗另一种也会导致失明的罕见遗传疾病——莱伯先天性黑朦。

      基因控制

      一月份，又公布了另一个重大进展：科学家宣布他们已经不止能用CRISPR编辑基因，而且还能用这种技术控制基因。在这种情况下，Cas9酶基本上是没有活性的，这使得它不能对基因进行剪切，而是充当其它能操控问题基因的分子的传输中介。

      The Atlantic已对这一过程进行过报道，其中解释说：「现在，已经不是一套可以精确剪切任何你想要的基因的多功能剪刀，而是一个可以精确控制任何你想要的基因的多功能传输系统。你不仅有了编辑器，你还有刺激物、喷嘴、强度开关、跟踪器。」这能带来无尽的好处，从提高免疫力到心脏病发作后改善心脏肌肉。或许我们最后还能治愈癌症。对失控增殖的细胞来说，难道还有比直接关闭细胞系统更好的方法吗？

      控制CRISPR还是控制研究者？

      但一旦将CRISPR-Cas9系统释放到身体中，我们对其能有多少控制力呢？或者，对于这个问题，我们对可能使用这种力量创造可怕的「定制婴儿」的科学家有多少控制力呢？

      对第一个问题的简短回答是：凡事都有风险。但CRISPR-Cas9非常精准，科学家也并没有因为它足够好了就接受现状，他们还在继续努力让它变得更为精准。去年12月，麻省理工的博德研究所发布了他们成功调整RNA引导的研究结果：他们降低了RNA应该引导的基因和实际被引导的基因之间的不匹配度。然后过了一个月，《自然》发表了杜克大学的研究结果，科学家调整了Cas9酶的另一个片段，使其能够更精确地执行剪切。而这仅仅是个开始。研究人员意识到为了能成功将CRISPR-Cas9应用于人类，它必须每一次都是完美表现。

      而这又带来了第二个问题：我们能相信所有科学家都在做正确的事吗？不幸的是，为了回应去年4月中国的一项研究，这个问题被提了出来。在这项研究中，科学家使用CRISPR试图对异常的人类胚胎进行基因修改。尽管结果证明这项技术目前离真正的人体试验还相距甚远，但这项研究已经被完成的事实解除了遗传学研究者和媒体头上的枷锁。

      这些问题可能是在2015年三四月份涌现出的，但官方的回应直到12月初全世界的遗传学家、生物学家和医生在华盛顿特区开过人类基因编辑国际峰会之后才正式给出。不过说到底，本次峰会的结果并不清晰，基本上也就是鼓励科学家谨慎行事，而没有任何彻底的禁止。但是，在目前的研究阶段，CRISPR所能带来的益处可能大于风险。

      大型制药公司

      对那些已经搭上CRISPR花车的制药公司来说，「谨慎行事」可能就是最正确的建议。既然CRISPR在改善人体健康方面有这么多让人惊叹的可能性，那这些公司将大把资金用在这个赌注……呃……投资中也就情有可原了。

      纵观2015年，数以亿计的美元涌入了生物医药初创行业，其中的大部分流入了两个主要玩家：Editas Medicine和Intellia Therapeutics。之后到12月中期，拜耳公司宣布投资3亿美元和初创公司CRISPR Therapeutics成立一家合资企业。

      几个主要的药企玩家都想在CRISPR技术的赌局中赢得大头。但这个让人惊艳的技术能够支撑多大的赌局呢？首先，每家企业都需要花钱获得专利许可，但目前来看，因为围绕CRISPR的法律纠纷还未理清，原来的专利（这些公司已经获得许可）已被搁置，而法院还在努力研究到底应该把专利权给谁。如果专利所有权发生变更，可以将对所有已经投资了CRISPR的生物医药企业带来决定性的影响。

      即将到来的担忧？

      1月14日，英国法院开始审查由弗朗西斯·克里克研究所（FCI）提交的开始对人类胚胎进行转基因研究的申请。尽管英国关于人类胚胎实验的要求比美国宽松（美国完全禁止任何人类胚胎的转基因研究），但英国的要求仍然很严格——14天后胚胎必须被销毁。FCI申请使用一日龄的「备用」体外受精胚胎进行研究的许可证，希望借此更好了解为什么一些子宫内胚胎会在早期死亡，以试图降低妇女流产的风险。

      当然，因为最近的CRISPR突破，生殖系编辑研究已经成为可能。如果这项研究成功，《独立报》认为，「它将带来修改现行法律的压力，允许胚胎所谓的『生殖系』编辑以及转基因孩子的诞生。」但是，该项目的首席研究员Kathy Niacin博士坚称这并不会滑向「定制婴儿」。正如她向《独立报》解释的那样：「因为英国在这方面有非常严密的规定，所以向那个方向移动是完全非法的。我们的研究自2009年以来一直都在英国的允许范围之内，是纯粹用于研究目的的。」

      复活猛犸象

      猛犸象！CRISPR也可以

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埃默里大学的Raymond Schinazi教授是开发抗病毒药物的专家，也是学术界少有的超级富翁。本期Science杂志的人物特写介绍了这位传奇人物的人生经历和成功之路。

Schinazi教授现年65岁，他在数十年的学术研究生涯中获奖无数，先后发表五百多篇论文和多本专著，并于2013年1月当选美国发明家学院院士。他拥有九十多项专利，并且先后创立了多家药物研发公司。

两年前，Schinazi教授在与吉利德科学公司(Gilead Science)的交易中将4.4亿美金纳入囊中。这次交易关系到一种革命性的丙肝（HCV）治疗药物，sofosbuvir。2005年，Schinazi教授参与开发的艾滋病药物FTC给埃默里大学带来了5.4亿美金，埃默里大学将其中七千一百万美金给了他。埃默里大学和Schinazi还从药物3TC的授权费中获得了巨额收益，这是一种治疗HIV和乙肝的药物。除此之外，Schinazi教授还参与了市面上另外两种药物的开发。

天价药片

人们对Schinazi教授的评价完全是两个极端：朋友和同事将他视为一个天才、明星和英雄，其他人认为他不配得到这么高的利益和荣誉。他的前商业伙伴Jean-Pierre Sommadossi指出，Schinazi并没有参与sofosbuvir的实际开发，只不过是开了一家好公司。这两人早已绝交。与Schinazi共同发表了一百多篇文章的David Chu，现在也和他断绝了关系。更令Schinazi名誉受损的是，吉利德公司给sofosbuvir定下为每片一千美金的天价。

Schinazi教授对自己的财富并不感到歉疚，“我拯救了生命，顺便也赚了钱，这有什么错呢？” 他认为那些批评他的人是在嫉妒他的成功。

“我要拯救世界”

Schinazi教授1950年生于埃及，他的父亲在那里从事进出口生意。“Schinazi九岁左右的时候我问他想要做什么，”Schinazi的童年好友Yves Salama说。“他说他要成为科学家并且治愈癌症。他居然那时候就知道有癌症这东西了，我对此印象深刻。”

Schinazi是一个“散养的孩子”，但自由自在的童年很快就结束了。1962年因为政治原因，Schinazi家的房子被封，银行帐户被冻结，车也被拿走了。1964年，破产的Schinazi一家逃到意大利，并在难民营生活了一段时间。幸运的是，英国一家很好的犹太寄宿学校录取了Schinazi，随后他进入Bath大学拿到了化学博士学位。Schinazi的舅舅André Nahmias是Bath大学的知名学者，主要研究疱疹病毒。在Nahmias的帮助下，Schinazi进入耶鲁大学在“抗病毒化学疗法之父” William Prusoff门下进行博士后研究。

三年之后，Schinazi来到艾默里大学与舅舅一起从事病毒和免疫学研究。“我相信生物学是一个光荣的事业，”他说，“我希望拯救世界。”

谈什么别谈运气

据艾默里大学统计，接受治疗的HIV感染者有94%使用过Schinazi参与开发的药物。这些药物使Schinazi教授发家致富，而肝炎药物sofosbuvir让他变成了超级富翁。Sofosbuvir是一种核苷酸类似物，需要和另一种药物结合起来使用。与之前的HCV药物不同，Sofosbuvir不会引起严重的副作用，几乎可以作用于所有的丙肝病毒，而且只需要12周就能治愈。为了获得sofosbuvir，吉利德公司用一百一十四亿美金收购了Schinazi的Pharmasset公司。这个药物面市之后很快成为了最赚钱的药物之一，不过这一成功也连累了Schinazi的名声。

首先，sofosbuvir每一片价格高达一千美金。吉利德公司定下这个价格的确是不太厚道，Schinazi教授说。不过，他并不认为这是在漫天要价，而且他自己也并没有从中攫取暴利。据介绍，吉利德公司现在将sofosbuvir联合另一种HCV药物销售，变相降低了价格。而且该公司也给一些贫困国家相当大的折扣，比如丙肝大国埃及。

此外，Schinazi教授在sofosbuvir研发工作中起到的作用也备受争议。许多人认为，Schinazi的贡献主要是开了一家公司，他并没有参与这种药物的实际研发工作。Schinazi对此的回应是，他现在就在研发一个很厉害的HCV药物，“我们应当可以只用一种药治愈丙肝。”

去年十一月，Schinazi教授将自己的公司RFS Pharma与Cocrystal Pharma合并。Schinazi认为Cocrystal将和Pharmasset一样赚钱，而他将捐出自己那一部分收益。

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大佬

jinabest

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大佬能拯救世界，应该得这个财富，但其实大佬本人今生之年也用不完，最后还不是社会的。