ARC's new poster on HBV Meeting 2015

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箭头给出了其广阔的RNAi交付平台的概述和介绍新的皮下注射formatpasadena，加利福尼亚州——（美国商业资讯）——箭头研究公司（纳斯达克股票代码：ARWR），一家生物制药公司开发有针对性的RNAi疗法，今天给出了其广阔的RNAi传递平台概述在莱顿的寡核苷酸治疗学会的年度会议上，荷兰。包括在本报告从一个新的程序，数据arc-lpa，其目的是减少载脂蛋白载脂蛋白（a）[生产]，脂蛋白的重要组成部分（一）[Lp（a）]。脂蛋白（一）与心血管疾病风险增加有关，与胆固醇和低密度脂蛋白水平无关。采用一种新的皮下给药，已开发建设，初始铅化合物已达到90%，Apo（a）基因敲除小鼠。”我们产生RNAi药物的各种迹象已经大大扩展我们的进展的交付能力，说：”克里斯Anzalone，博士，总裁兼首席执行官箭头官。”我们目前在临床药物，ARC-520和ARC-AAT，验证我们的能力在四肝交货和提供额外的信心，按照考生arc-f12和arc-521。我们现在能够提供的肿瘤，例如arc-hif2，报告数据对皮下给药肝药arc-lpa今天。这些功能提供了广泛的机会争取不同的疾病，使我们能够推动一个积极的管道。”在一个报告的题目是，“使用动态多缀合物™RNAi为基础的疗法的发展（DPC™）技术，”布鲁斯，医学博士，箭头的首席运营官，讨论了箭头的广阔平台三例：随着RNAi传递从临床程序的数据交付ARC-520肝DPC™；与肝外送DPC™选择从arc-hif2程序基础数据；和，一个新的专有皮下交付车辆从arc-lpa程序最初的临床前数据。箭头使用DPC™，或动态™多缀合物，肝交付在其临床分期药物，α-1抗胰蛋白酶缺乏慢性乙型肝炎感染，ARC-AAT ARC-520，以及额外的临床前阶段的程序，包括慢性乙型肝炎病毒感染对遗传性血管性水肿和arc-521 arc-f12。箭头的交付平台，可深入持续下调的mRNA和蛋白，由ARC-520程序显示乙型肝炎e抗原显著减少数据证明，核心相关抗原，抗原和人类。ARC-520实现了S抗原最大降低99%（1.9日志），这是最高的报告单剂量击倒任何与RNAi治疗人类。DPC™额外肝提供被部署在箭头的arc-hif2候选人为透明细胞肾细胞癌的治疗（CCRCC）。当箭头此前报道，原位肿瘤模型小鼠肾arc-hif2 HIF2α表达减少，一个有效的癌基因在这种疾病中，80%以上，导致肿瘤体积和重量显著减少，大量肿瘤细胞死亡，在肿瘤缩小表达VEGF-A的生物标志物，对供血血管肿瘤破坏。DPC™额外交付使用一个蒙面的聚合物设计肝诱导内涵体逃逸，RNAi触发直接连接到载体。这种分子是积极引导肿瘤细胞一个专有的靶向剂结合αVβ3整，这是高度表达在肾透明细胞癌细胞表面以及其他各种肿瘤types.dr。鉴于还介绍了箭头的新肝的传送格式用于皮下给药和正在探讨心血管疾病的新靶点。新的交付建设讨论包括对载脂蛋白RNAi触发（一）。载脂蛋白（a）是LP的一个关键组成部分（一）和明显的LP（a）减少有效的击倒效果。单剂量抑制约90%载脂蛋白（a）已经实现了小鼠。通过15天的初始数据表明一个很好的效果持续时间（研究正在进行）。类似于静脉给药用于肝交付车辆，这种构造采用N-乙酰半乳糖胺肝靶向。然而，它并没有采用基于主动内涵体逃逸相同的肽。一种活性铅化合物已被发现，并正在进行额外的铅优化。这个程序还没有被正式指定为进入前工业发展。演示文稿副本可以通过访问本公司网站的活动部分在http://ir.arrowheadresearch.com/events.cfm演讲结束后访问。