FDA准许推进乙肝RNAi药物ARC-520临床研究

一字

2015年4月14日讯 /生物谷BIOON/ --

美国生物技术公司Arrowhead（箭头）乙肝RNAi药物ARC-520近日传来好消息，美国FDA已批准继续推进ARC-520的一项多剂量IIb期临床研究Heparc-2004。目前，ARC-520正处于II期临床开发，该药每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潜力。

Arrowhead计划在一个月内启动患者招募工作并启动该项多剂量IIb期研究。此外，该公司也正在与美国以外的多家监管机构合作，启动额外的IIb期研究。消息发布后，该公司股价应声飙升16%。

Heparc-2004是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量IIb期研究，计划招募12例正接受恩替卡韦（entecavir）或替诺福韦（tenofovir）维持治疗的慢性免疫活动期HBV感染者。研究中，患者将以2:1的比例随机分配，其中8例患者接受静脉注射ARC-520（剂量：1mg/kg体重，每月注射一次，共注射3次），4例患者静脉注射安慰剂，随后对患者随访至少147天。该研究的主要目标是评估患者经3剂ARC-520治疗后，乙肝病毒（HBV）水平的下降幅度。次要目标是评估ARC-520的安全性、耐受性和药代动力学，并调查ARC-520对恩替卡韦和替诺福韦的潜在作用，以及其他探索性安全性和药效学目标。

需要指出的是，ARC-520的临床推进在今年初遭受了一些挫折。2014年12月，Arrowhead公司向FDA提交乙肝RNAi药物ARC-520的实验性新药申请（IND），提出了一种平行设计的多剂量IIb期研究，计划同时调查2mg/kg和4mg/kg剂量的疗效和安全性。然而，DFA在2015年1月通知Arrowhead公司暂停该药的部分临床项目，要求将ARC-520的剂量由原计划的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外，FDA还要求提供更多的关于ARC-520单剂量治疗的数据，包括来自单剂量IIa期研究（1-4mg/kg）、正在开展的多剂量非临床研究以及Heparc2004研究的数据，以便更全面的了解ARC-520的潜在副作用。

目前，Arrowhead公司有3种RNAi药物处于临床开发阶段，乙肝药物ARC-520是走的最远的一个项目。此外，该公司RNAi管线资产还包括一种罕见病药物ARC-AAT以及治疗肝脏疾病的一系列临床前资产。上个月，Arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的RNAi项目。而在2011年，Arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的RNAi项目。

emilykwok335

讓新藥像暴風雨搬來得更猛烈些吧！！

齐欢畅2

Apr 28, 2015
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Arrowhead to Present at Upcoming Conferences

PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)-- Arrowhead Research Corporation (NASDAQ: ARWR), a biopharmaceutical company developing targeted RNAi therapeutics, today announced that the company will present at the following upcoming investor and scientific conferences.

IBC's 17th Annual TIDES Conference - San Diego, May 3-6, 2015

May 5, 4:45 p.m. PDT - Christine Wooddell, Ph.D., group leader will deliver an oral presentation titled, "A Hepatocyte-Targeted RNAi Therapeutic for Alpha-1-Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease"

May 6, 12:15 p.m. PDT - David Lewis, Ph.D., chief scientific officer will deliver an oral presentation titled, "A Targeted siRNA-Based Therapeutic for the Treatment of Chronic Hepatitis B Virus Infection"

Deutsche Bank 40th Annual Health Care Conference - Boston, May 6-7, 2015

May 7, 2:50 p.m. EDT - Bruce Given, M.D., chief operating officer will make a corporate presentation

A live webcast of the presentation from the Deutsche Bank conference can be accessed by visiting the Events section of the company's website at http://ir.arrowheadresearch.com/events.cfm. A replay will also be archived on the website.

咬牙硬挺

哦，好消息啊

齐欢畅2

前度箭头公司的实验曾被要求小剂量试验，可能是fda考虑到安全性的问题吧，现在fda放宽了要求，说明药物的安全性应该没有大问题。但是大剂量是否能够解决问题，个人觉得并不乐观。当然希望还是有的。我觉得应该再联用替诺福伟或干扰素，期待更好效果。

fs2002

确是好消息，期待特效药物早日面世，普渡众生！

hao2014

这药进度够慢的，去年8月2A结果出来，现在才进2Ｂ