箭头公司

tonychant

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公 司Arrowhead是一家以开发RNAi疗法为核心的生物医 药公司。众所周知，RNAi被很多人认为是充满不确定 性因素的研究领域，机遇与挑战并存。Arrowhead公 司现有三种RNAi药物正处于研发过程，其中乙型肝炎 治疗药物ARC-520是走的最远的一个项目。此外 Arrowhead公司还有治疗癌症的小分子非RNA药物 Cyclosert也正处于临床二期研究过程中。然而，最近 FDA对ARC-520提出了新的要求，为ARC-520的前景 蒙上了一层阴云。

根据Arrowhead公司透露的消息，FDA要求公司将 临床二期研究的剂量由计划的2mg/kg和4mg/kg降低 至1mg/kg。此外，FDA还要求公司能够提供更多的关 于ARC-520单剂量治疗的数据，这一要求也旨在更全 面考虑RNAi疗法潜在的副作用。尽管公司此前已经一 再声明，在临床研究中未发现明显的毒副作用。

ARC-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统。其原理是通过RNA干扰封 闭乙肝病毒某些蛋白的表达，造成病毒无法增殖，然 后再利用机体的免疫系统对剩余病毒进行清除。然 而，现有数据显示，低剂量的ARC-520对这种蛋白的 封闭效果仅为39%，无法达到治疗乙肝的效果。据 此，Arrowhead公司也迅速采取措施，公司表示目前 正在和FDA进行协商，希望能够将临床二期研究调整 为多剂量的研究组。

RNAi现象主要表现为mRNA在细胞质中被切割破 坏，从而实现特定基因在转录后水平上的沉默。而最 近美国NIH和FDA联合资助用于治疗埃博拉病毒的 RNAi疗法也被认为是针对RNAi疗法的一个积极信号。 科学家认为肝脏是最适宜接受RNAi疗法的器官，这个 器官表面布满了直径在100nm左右的微孔，能够保证 装载了RNA药物的脂类纳米颗粒通过。不过，正所谓 仁者见仁，最近诺华公司决定退出这一领域则表现出 一些生物医药公司所持有的谨慎态度。

newchinabok

不成功拉倒，还有其它药，多了去了，又不在一个树吊死，看好birinapant

战天斗hbv

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同意，丙肝治愈后，一大波乙肝药物在靠近。。。。而且和ONCORE合并的那个公司的输送机术看起来更好一些。。。还有，最好oncore把箭头收了。。。万一520失败了，失败了也有失败的教训和经验啊。。。。

重韧

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oncore已经是Tekmira的子公司了，现在他们公司理论上无需再收购箭头了，已经是双剑合一了，现在需要是把剑的威力发挥到极致，而不是刚打了一把剑再买把弓。

战天斗hbv

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我工作就是做科研的，失败的原因非常重要，不然就是盲目的实验。另，说道实验，不是说HBV受体已经发现了吗？为什么没有后续消息，不是说有了受体就可以大批量筛选药物了吗？怎么两年了没消息，求解答！！是不是李博士发现的受体不正确？还有，HBV受体发现这事，为什么在这几年的美国肝病协会上没有提到过，难道这个发现悲剧了？

hao2014

因为你哪些  说法  都出自哪儿

明白了吧

重韧

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要不是从利益的角度，老外压根就没考虑去做乙肝。从政治的角度，乙肝对一个国家都是强大的负担，如果没有有效的方法，一个乙肝大国想摘帽，至少要过50-70年，等最多的乙肝病人死光了，帽子就摘了。所以我们都是炮灰。

战天斗hbv

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？？

hao2014

因为都是   国内   的报道
所以

就这样吧

咬牙硬挺

感谢分享