乙肝基因编辑PB公司2023规划 - 学术讨论& HBV English

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newchinabok

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发表于 2023-2-6 09:21 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 newchinabok 于 2023-2-6 09:25 编辑

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发表于 2023-2-6 09:25 |只看该作者

Advance全资拥有的PBGNE-HBV体内计划到最终的临床候选启用目标CTA和/或在2024年的IND备案。
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2022年公布的数据表明，ARCUS在感染HBV的原代人肝细胞（PHH）中有效地靶向和降解了85%的乙型肝炎病毒（HBV）ccccDNA，并持久地降低了77%的HBV S-抗原表达。重要的是，ARCUS核酸酶的优化特异性完全阻止了PHH模型中可检测到的染色体易位。
•
使用脂质纳米颗粒（LNP）递送在小鼠和非人类灵长类动物模型中，ARCUS核酸酶显示出高度的靶向编辑和病毒DNA的大幅降低，同时小鼠的HBV S-抗原持续降低96%。
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该公司计划在2023年的一次科学会议上提交更多数据。
3.

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