Benitec公司生物制药的摘要接受介绍在AASLD肝病会议2015

tonychant

newchinabok 发表于 2015-10-24 13:37
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今年成功了arc520和nvr3-778，古巴疫苗，美肝会无悬念，该知道的都知道了，明年看abus了 ...

咋看出来成功了？

guilin2013

ABX203是基本成功的，明年古巴上市，后年中国上市，效果到那一步不确定；ARC-520成功可能性很大，只是还要3到5年才能上市

yydwch

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效果咋样

HBVCURER

StephenW 发表于 2015-10-24 11:55
ddRNAi introduces a DNA sequence directly into the cell’s nucleus, and to do that, a range of wel ...

"viral and non-viral, like lentivirus, adenovirus, AAV or modified polyethylenimine can be used/可以使用病毒和非病毒，像慢病毒，腺病毒，腺相关病毒或改性聚乙烯亚胺。"

“can be used”不等于“is being used”，这四种不可能同时用，哪怕两两混合用的可能性也不大。我的问题是，对于HCV/HBV，究竟用的是哪一种？翻来翻去没找到具体的介绍，怪异。

StephenW

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https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01899092

This is a first-time use of a method of therapy designed to transfer anti-HCV genetic sequences into the hepatocytes of subjects infected with HCV. The anti-HCV sequences will be comprised of three different short hairpin RNAs (shRNA) that have the ability to directly cleave the RNA genome of HCV by a process known as RNA interference. The transfer of the anti-HCV sequences will be accomplished using a "vector" that was made from an adenovirus-associated virus (AAV) by removing the viral genes and replacing them with a non-replicating genetic sequence that produces three different shRNA that target three different regions within the HCV genes. This type of vector has been used in other clinical trials in order to transduce the hepatocytes of subjects who suffer from hemophilia.

guilin2013

现在还做丙肝的试验已意义不大了吧，丙肝基本上有最新的6个星期口服药就能99%的根治了，且都口服药，所以再做丙肝无论从经济上还是社会上已意义不大了，要做就做乙肝得了

HBVCURER

StephenW 发表于 2015-10-25 10:48
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https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01899092

谢谢！

看来还是走的AAV的途径。AAV之前在动物和人体实验中均发现有一定的肝毒性，而且可能诱导肝癌的发生，但存在一些争议。看看Benitec能走多远吧。

qx605

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已经确定了成功了？

zgct

这是一个首次使用的方法，旨在将抗丙型肝炎病毒的遗传序列转换为丙型肝炎病毒感染的受试者的肝细胞。抗HCV序列将由三种不同的短发夹RNA（shRNA），要直接切割HCV RNA基因组的过程称为RNA干扰的能力。的抗HCV序列的转移将通过使用一个“载体”，是由腺病毒相关病毒（AAV）清除病毒的基因，取而代之的是一个非复制的遗传序列，产生三种不同的shRNA靶三不同区域内的HCV基因。这种类型的载体已被用于为其他临床试验将患血友病的人肝细胞。