[Press Release]Arrowhead:RANi based Hepatitis B Treatment

StephenW

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那Sirna Therapeutics呢？默克收了就没声音了 - 默克支付十亿美元，根据维基百科.如果一种药物是好的，FDA将会开快车.

cwy121

快点出来新药吧，要不然我在中国充满歧视的环境中都没发活了，上了一二十年的学，再有两年研究生都毕业了，工作可咋办啊?????

StephenW

PASADENA, Calif., Jun 06, 2012 (BUSINESS WIRE) -- Arrowhead Research Corporation ARWR -4.78% , a targeted therapeutics company, today announced that its hepatitis B virus (HBV) program has completed all internal preclinical requirements and has named a clinical candidate. As such, the Company has initiated the final IND-enabling steps, including GMP manufacturing, GLP toxicology, and preparation of a pre-IND data package for the US FDA and foreign counterparts. The candidate, named ARC-520, is an RNAi therapeutic actively targeted to the liver using the company's Dynamic Polyconjugate (DPC) delivery system and includes two siRNA sequences targeting two different regions of the HBV genome.

加利福尼亚州帕萨迪纳，2012年6月06，（美国商业资讯） - 箭头研究公司ARWR-4.78％，
专门
的治疗公司今天宣布，其B型肝炎病毒（HBV）的方案已完成所有内部的临床要求，并已命名的临床候选人。正因为如此，该公司已开始IND支持的最后步骤，包括GMP生产，GLP毒理学，编制预实业美国FDA和外国同行的数据包。候选人，命名的ARC-520，是积极有针对性地使用该公司的，动态Polyconjugate（DPC）的输送系统，肝脏的RNAi治疗，包括针对HBV基因组的两个不同地区的两个siRNA序列。

cwy121

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这代表着什么。。。

StephenW

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如果要进行临床试验, 必须向FDA申请。IND (Indication for New Drug)新药物指示。所以ARC520是上轨道，开始第一期临床试验.

希望奇迹

期待

cwy121

ARC520是属于什么药物，其研究中展现出来的预期疗效谁什么样的？

StephenW

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RNAi

才易的生活

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您辛苦了，请问这个帖子说的是什么新药，疗效如何，已进入临床试验了吗！

StephenW

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RNA干扰                                                                                                                     维基百科，自由的百科全书
                        
                                                                                                                                
RNAi示意图


RNA干扰（RNA interference，缩写为RNAi）是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象，其机制是通过阻碍特定基因的翻译或转录来抑制基因表达。当细胞中导入与内源性mRNA编码区同源的双链RNA时，该mRNA发生降解而导致基因表达沉默[1] 。与其它基因沉默现象不同的是，在植物和線蟲中，RNAi具有传递性，可在细胞之间传播，此現象被稱作系統性RNA干擾(systemic RNAi)[2][3]。在秀丽隐杆线虫上实验时还可使子一代产生基因突变，甚到於可用喂食細菌給線蟲的方式讓線蟲得以產生RNA干擾現象。RNAi现象在生物中普遍存在。
RNAi与转录后基因沉默(post-transcriptional gene silencing and transgene silencing)在分子層次上被证实是同一种现象[來源請求]


应用RNAi在基因沉默(silent gene)方面具有高效性和简单性，所以是基因功能研究的重要工具。
大多数药物属于標靶基因（或疾病基因）的抑制剂，因此RNAi 模拟了药物的作用，这功能丢失（LOF)的研究方法比传统的功能获得（GOF)方法更具优势。因此, RNAi 在今天的制药产业中是药物靶标确认的一个重要工具。同时，那些在靶标实验中证明有效的siRNA/shRNA本身还可以被进一步开发成为RNAi药物。
在药物標靶发现和确认方面，RNAi技术已获得了广泛的应用。生物技术公司或制药公司通常利用建立好的RNAi文库来引入细胞，然后通过观察细胞的表型变化来发现具有功能的基因。如可通过RNAi文库介导的肿瘤细胞生长来发现能抑制肿瘤的基因[來源請求]。一旦所发现的基因属于可用药的靶标（如表达的蛋白在细胞膜上或被分泌出细胞外），就可以针对此靶标进行大规模的药物筛选。此外，被发现的靶标还可用RNAi技术在细胞水平或动物体内进一步确认[來源請求]。
在疾病治疗方面，双链小分子RNA或siRNA已被用于临床测试用于几种疾病治疗，如老年视黄斑退化、肌肉萎縮性側索硬化症、类风湿性关节炎、肥胖症等。在抗病毒治疗方面，帕金森病等神经系统疾病已经开始初步采用RNA干扰疗法。肿瘤治疗方面也已经取得了一些成果[17]。



RNAi是一种非常有前途的技术。难的是：
1。如何传送小块的RNA
到靶细胞（肝细胞）
2。副作用



ARC520旨在干扰乙肝病毒感染在肝细胞内复制。
计划在2013年开始第一期临床试验.