迎接“一次治疗，永久治愈”未来，体内CRISPR基因编辑迈入 - 学术讨论& HBV English

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newchinabok

元帅

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1楼

发表于 2023-3-13 17:37 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-13 17:38 编辑

https://mp.weixin.qq.com/s/2hWjV-DMF7R8R-wWemmFBg

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发表于 2023-3-13 18:40 |只看该作者

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-13 18:42 编辑

CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授在2020年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授

这个公司两款基因编辑NTLA-2001，NTLA-2002都很成功

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lancas

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发表于 2023-3-13 21:24 |只看该作者

基因编辑一旦成熟~~感觉基本就没什么病治不了的~~~

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 22:39 |只看该作者

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-13 22:41 编辑

lancas 发表于 2023-3-13 21:24
基因编辑一旦成熟~~感觉基本就没什么病治不了的~~~

当年我来论坛，arc520出现，现在gsk836，vir2218上市指日可待，传递系统失败，探索，耽误了几年。

现在基因编辑比他们进度快，传递系统是现成的，很成熟了，传递系统lnp,专门传递肝脏，现成的

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newchinabok

元帅

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发表于 2023-3-13 22:45 |只看该作者

2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR疗法NTLA-2002的研究型新药（IND）申请。这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。

NTLA-2002，是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管性水肿（HAE）的发作

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