重磅发布新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类 - 学术讨论& HBV English

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 06:57 |只看该作者 |倒序浏览 |打印

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-13 06:58 编辑

https://mp.weixin.qq.com/s/X1419D56RhXjlh4-sP6pCg

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发表于 2023-3-13 06:59 |只看该作者

令人兴奋的是，用于NTLA-2001的CRISPR-Cas9方法已经模块化，只需要替换sgRNA就可以用来治疗其他疾病。

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 06:59 |只看该作者

尽管本次公布实验结果显示，研究人员使用原代人类肝细胞评估治疗剂量的NTLA-2001并未产生“脱靶效应”，但我们对该技术的安全风险及相关机制的认识仍然非常有限，因此在CRISPR基因编辑技术的安全性评估上还需谨慎

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 07:01 |只看该作者

下一个十年，是基因编辑治病时代，现在是aso，RNAi时代

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 07:02 |只看该作者

看好PBGENE-HBV基因编辑

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lancas

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发表于 2023-3-13 08:03 |只看该作者

越来越牛的技术，支持~点赞~

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 08:46 |只看该作者

本帖最后由 newchinabok 于 2023-3-13 08:47 编辑

lancas 发表于 2023-3-13 08:03
越来越牛的技术，支持~点赞~

第一个吃螃蟹，基因编辑的在人体好像还行，hbv适应症后面跟着来

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newchinabok

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发表于 2023-3-13 19:10 |只看该作者

体内CRISPR基因编辑系统令人担心的一点是可能会对靶点序列以外的基因组序列进行编辑，从而引入有害突变，即“脱靶效应”。本项研究中使用原代人类肝细胞评估NTLA-2001的“脱靶效应”，结果显示治疗剂量的NTLA-2001并未产生“脱靶效应”。

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lancas

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发表于 2023-3-13 21:21 |只看该作者

newchinabok 发表于 2023-3-13 19:10
体内CRISPR基因编辑系统令人担心的一点是可能会对靶点序列以外的基因组序列进行编辑，从而引入有害突变，即 ...

之前几款基因编辑药品都有这样和那样的问题，所以还是要更多数据支持才放心得下~~

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