RNAi技术在医学领域的应用

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RNAi技术在医学领域的应用 -------------------------------------------------------------------------------- 作者: 来源:中国医学论坛报 发布者: 刘斌 类别:专题13-RNA研究 日期: 2004-04-01 今日/总浏览: 1/115

ＲＮＡ干扰（ＲＮＡｉ）是一项新的基因阻断技术，该技术利用同源性双链ＲＮＡ所诱发特异序列的转录后基因沉默现象，通过抑制特异序列的蛋白表达来模拟基因敲除技术。ＲＮＡｉ被Ｓｃｉｅｎｃｅ和Ｎａｔｕｒｅ杂志评为２００２年度最重要的科技成果之一。

与基因敲除方法相比?ＲＮＡｉ技术使原来需要半年到一年才能明确一个关闭基因缩短到每周就能明确１０个关闭基因。在信号通路的研究中，可以设计目的基因短序列干扰性ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）使靶基因沉默，然后采用基因芯片技术研究其基因表达谱的变化，寻找与靶基因相关的基因；或者针对信号通路中的不同基因设计相应ｓｉＲＮＡ，明确不同基因在信号通路中所起的作用。

研究显示，针对ＨＩＶ－１基因组不同部位设计的ｓｉＲＮＡ可以特异降解ＨＩＶ－１ＲＮＡ，阻断ＨＩＶ ＲＮＡ－ＤＮＡ中间体形成，打断ＨＩＶ复制周期。在另一项研究中，分别针对ＨＣＶ、ＨＢＶ病毒设计的ｓｉＲＮＡ体外或在体研究均表明对病毒产生显著抑制作用。因此，ＲＮＡｉ技术可能成为病毒感染基因治疗的新途径。

ＲＮＡｉ可控性强、效率高。初步动物研究表明，作为治疗药物，ｓｉＲＮＡ具有良好的耐受性和组织特异性。体外合成ｓｉＲＮＡ或ＲＮＡｉ表达载体活体注射也有良好的基因抑制效应。因此，ＲＮＡｉ技术可对病毒感染、肿瘤等疾病的基因治疗产生重大影响。

复旦大学附属华山医院 黄志刚

上海仁济医院 冉志华