吉利德4亿美元进场，基因编辑或成为首个乙肝治愈疗法

jsmscym

数日前，吉利德和Precision BioSciences公司（下文简称PB）达成合作，双方将共同完成一种实现乙肝治愈的基因疗法。由PB公司负责早期开发、配方和临床前工作，吉利德全力资助并负责临床试验的进行。此次合作，PB公司将获得由吉利德支付的首笔4.45亿美元付款，外加商业化后的分层特权使用税。如此大手笔，意味着吉利德对这次合作是寄予厚望的，这很有可能成为全球首个乙肝治愈疗法，吉利德将因此获得巨额收益！

打开百度App，看更多美图

如果你还不知道吉利德（GILEAD）

说起丙肝，大家第一个想到的便是，丙肝是可以治愈的。那是否所有人都知道，全球第一个丙肝泛基因型口服直接抗病毒药，即患者常说的吉三代（国内名称丙通沙）便是由吉利德研发的。吉利德是美国一家大型生物制药公司，主营业务便是生产和研发艾滋病、乙肝、甲肝和其它各类传染病药物。

乙肝为何难治愈？

乙肝病毒会将其遗传物质整合到人肝细胞DNA内，且在人肝细胞内形成cccDNA，现有抗病毒药只能清除肝细胞外的病毒，而无法深入肝细胞内彻底清除病毒DNA。

基因疗法如何治愈乙肝？

PB公司创造了一个ARCUS基因编辑平台，这个平台来源于一种天然的DNA内切酶。它可以精准识别DNA长序列，并对作用的基因组进行修饰。PB公司基于上述的天然酶合成了一种ARC核酸酶。这个合成核酸酶可以被定制在任何标靶基因内识别DNA序列并剪切或修正该序列，同时最大程度减少脱靶效应（即内切酶剪错地方）。


具体到乙肝的应用上，ARC核酸酶被设计用于定位和破坏cccDNA以及人肝细胞内整合DNA片段，如此一来，配合现有乙肝抗病毒药物，便能实现乙肝完全治愈！

乙肝治愈的基因疗法进展如何？

ARC核酸酶在进行的初步体外研究中表现出对cccDNA和人肝细胞整合DNA的显著活性，PB公司在去年相关模型中使用ARC核酸酶进行治疗性体内编辑，进展显著。目前，PB公司与宾夕法尼亚大学合作，开始了一个为期三年的覆盖了三个基因敲除计划和三个插入基因修复计划，其中就包括在乙肝治愈疗法进行临床试验之前对灵长类动物模型的研究。3~5年治愈乙肝的预言真的要实现了      https://mbd.baidu.com/newspage/data/landingshare?pageType=1&isBdboxFrom=1&context=%7B%22nid%22%3A%22news_9867541380865906202%22%2C%22sourceFrom%22%3A%22bjh%22%7D

齐欢畅

终极武器登场了吗？

Fater

终结者来临了

a44573060

终结乙肝吧

barrycugb

目前为止的终极武器

pourvivre

A SUIVRE

sky8989

希望能成功，这个真的是彻底痊愈了，就是不知道到时候是不是极高价位了

齐欢畅

sky8989 发表于 2018-9-20 07:24
希望能成功，这个真的是彻底痊愈了，就是不知道到时候是不是极高价位了

不会的，因为竞争，但价格肯定有点高，但不会太贵。

newchinabok

齐欢畅 发表于 2018-9-20 07:57
不会的，因为竞争，但价格肯定有点高，但不会太贵。

脱靶效应”有多严重

非靶向剪切可能发生在对生物功能没有影响的基因组位置，也可能会破坏细胞的基本功能。通常，研究人员会利用计算机程序进行预测，但是这些预测依赖于引导RNA如何与DNA结合以及Cas9如何切割的假设。

2017年5月，《Nature Methods》期刊曾发表一篇文章，揭示CRISPR能够引入数百种意想不到的突变。他们发现，CRISPR确实能够成功纠正引发失明的基因，但两只接受了基因治疗的小鼠的基因组中存在超过1500个单核苷酸突变以及超过100处更大片段的缺失和插入。需要强调的是，这些DNA突变都没有被计算机算法预测出来。

虽然错误概率远超我们的认知，但是我们依然缺乏一种能够准确预测CRISPR非靶标编辑的方法，这意味着，目前我们还不清楚这些预测突变是否会发生以及发生的频率如何。

newchinabok

基因编辑有很长很长路要走。