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标题: 一种用于治疗性靶向HBV DNA和pcsk9的非病毒CRISPR / Cas9递送系统 [打印本页]

作者: StephenW 时间: 2017-3-4 21:05 标题: 一种用于治疗性靶向HBV DNA和pcsk9的非病毒CRISPR / Cas9递送系统

Letter to the Editor

Cell Research 27, 440-443 (March 2017) | doi:10.1038/cr.2017.16

A non-viral CRISPR/Cas9 delivery system for therapeutically targeting HBV DNA and pcsk9 in vivo

Chao  Jiang1,  *,  Miao  Mei1,  *,  Bin  Li2,  *,  Xiurui  Zhu3,  *, Wenhong Zu1, Yujie Tian1, Qiannan Wang1, Yong Guo3, Yizhou Dong2, Xu Tan1
1School  of  Pharmaceutical  Sciences,  Center  for  Infectious  Disease  Re-
search,  School  of  Medicine,  Tsinghua  University,  Tsinghua-Peking  Center
for  Life  Sciences,  Beijing  100084,  China;
2Division  of  Pharmaceutics
and  Pharmaceutical  Chemistry,  College  of  Pharmacy,  The  Ohio  State
University,  Columbus,  OH  43210,  USA;
  3Department  of  Biomedical
Engineering,  School  of  Medicine,  Tsinghua  University,  Beijing  100084,
China
*These four authors contributed equally to this work.
Correspondence: Xu Tan a, Yizhou Dong b
a Email: [email protected].
b Email: [email protected]

The clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)/CRISPR-associated protein (Cas) system has revolutionized biomedical research and facilitated the development of new therapies based on genome editing1. A major roadblock to achieve the therapeutic potential of the CRISPR/Cas system is the lack of a safe and effectiving in vivo delivery method.

"Here  we  show  that  by  using  an  optimized  formula  of  our  newly  developed
lipid-like nanoparticles (LLNs) [4], we are able to effectively  deliver  Cas9  mRNA  and  single-guide  RNA  (sgRNA)  to  the  liver  and  achieve  in  vivo  targeting  of
HBV  DNA  and  the  proprotein  convertase  subtilisin/kexin  type  9  (pcsk9)  gene,  a  therapeutic  target  for  treating  hypercholesterolemia  [5].  To  the  best  of  our
knowledge, this is the first report on non-viral delivery of  CRISPR/Cas9  system  components  (mRNA  +  sgR-NA) in adult animals. "

作者: StephenW 时间: 2017-3-4 21:05

给编辑的信

Cell Research 27,440-443（2017年3月）| doi：10.1038 / cr.2017.16

一种用于治疗性靶向HBV DNA和pcsk9的非病毒CRISPR / Cas9递送系统

赵江1 *，苗梅1 *，斌丽2 *，秀丽朱3 *，文红祖1，玉洁田1，王倩南王1，永国3，伊州东2，徐丹1
1传染病中心药物科学学院，
搜索，清华大学医学院，清华北京中心
生命科学，北京100084;
药物学研究
和药物化学，药学院，俄亥俄州
University，Columbus，OH 43210，USA;
生物医学3D
清华大学医学院工程学院，北京100084，
中国
*这四位作者对这项工作作出了同样的贡献。
通讯作者：徐丹a，伊州东b
电子邮件：[email protected]。
b电子邮件：[email protected]

聚集的规则间隔短回文重复（CRISPR）/ CRISPR相关蛋白（Cas）系统已经革命化的生物医学研究和促进基于基因组编辑的新疗法的发展1。实现CRISPR / Cas系统的治疗潜力的主要障碍是缺乏安全和有效的体内递送方法。

“在这里，我们通过使用我们新开发的优化公式
脂质样纳米颗粒（LLNs）[4]，我们能够有效地提供Cas9 mRNA和单指导RNA（sgRNA）到肝脏，并实现体内靶向
HBV DNA和前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型（pcsk9）基因，治疗高胆固醇血症的治疗靶点[5]。到我们最好的
知识，这是第一次关于成人动物中非病毒性递送CRISPR / Cas9系统组分（mRNA + sgR-NA）的报道。 “。

作者: MP4 时间: 2017-3-4 21:47

北京-清华大学-谭旭

作者: rxsm 时间: 2017-3-5 00:20

阿4啊怎又被屏蔽呢？

作者: TRUMPHILARY 时间: 2017-3-5 00:38

crispr/cas9治疗HBV，到底是否可行？

作者: MP4 时间: 2017-3-6 23:15

rxsm 发表于 2017-3-5 00:20
阿4啊怎又被屏蔽呢？

得问版主为何就喜欢做缺德事

作者: newchinabok 时间: 2017-3-7 07:42

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小韩现在好不好？我们还等他的技术治乙肝

作者: MP4 时间: 2017-3-7 09:19

newchinabok 发表于 2017-3-7 07:42
回复 MP4 的帖子

小韩现在好不好？我们还等他的技术治乙肝

等
等
等

作者: newchinabok 时间: 2017-3-7 11:52

回复 MP4 的帖子

小韩怎么装聋作哑了，前一阵子你跳得欢，最近怎么哑了，傻了

作者: MP4 时间: 2017-3-7 12:06

newchinabok 发表于 2017-3-7 11:52
回复 MP4 的帖子

小韩怎么装聋作哑了，前一阵子你跳得欢，最近怎么哑了，傻了 ...

你这假定立场的伪命题是无意义的
什么叫装聋作哑，跳得欢？按你这伪命题，为何不是前段时间跳得欢的媒体都哑了，傻了？

作者: smilingcloud 时间: 2017-3-7 12:41

回复 newchinabok 的帖子

http://i.bio360.net/MEET/2017Geneediting/index1.html

小韩不参加大会，大家一样解开NgAgo之迷。

[attach]510495[/attach]

作者: smilingcloud 时间: 2017-3-7 12:55

本帖最后由 smilingcloud 于 2017-3-7 12:56 编辑

有些人逻辑不能自洽。
推崇小韩的NgAgo的话，真不用继续看CRISPR了。
国内外搞CRISPR的研究的都没重复出来NgAgo基因编辑功能。
就小韩一个人能重复出来NgAgo基因编辑。
全世界就指望小韩和 NgAgo基因编辑拯救乙肝呢。

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