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标题: arc520中文消息 [打印本页]

作者: newchinabok 时间: 2015-4-14 10:42 标题: arc520中文消息

喜讯！FDA准许推进乙肝RNAi药物ARC-520临床研究
来源：生物谷 2015-04-14 10:26

2015年4月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术公司Arrowhead（箭头）乙肝RNAi药物ARC-520近日传来好消息，美国FDA已批准继续推进ARC-520的一项多剂量IIb期临床研究Heparc-2004。目前，ARC-520正处于II期临床开发，该药每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潜力。

Arrowhead计划在一个月内启动患者招募工作并启动该项多剂量IIb期研究。此外，该公司也正在与美国以外的多家监管机构合作，启动额外的IIb期研究。消息发布后，该公司股价应声飙升16%。

Heparc-2004是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量IIb期研究，计划招募12例正接受恩替卡韦（entecavir）或替诺福韦（tenofovir）维持治疗的慢性免疫活动期HBV感染者。研究中，患者将以2:1的比例随机分配，其中8例患者接受静脉注射ARC-520（剂量：1mg/kg体重，每月注射一次，共注射3次），4例患者静脉注射安慰剂，随后对患者随访至少147天。该研究的主要目标是评估患者经3剂ARC-520治疗后，乙肝病毒（HBV）水平的下降幅度。次要目标是评估ARC-520的安全性、耐受性和药代动力学，并调查ARC-520对恩替卡韦和替诺福韦的潜在作用，以及其他探索性安全性和药效学目标。

需要指出的是，ARC-520的临床推进在今年初遭受了一些挫折。2014年12月，Arrowhead公司向FDA提交乙肝RNAi药物ARC-520的实验性新药申请（IND），提出了一种平行设计的多剂量IIb期研究，计划同时调查2mg/kg和4mg/kg剂量的疗效和安全性。然而，DFA在2015年1月通知Arrowhead公司暂停该药的部分临床项目，要求将ARC-520的剂量由原计划的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外，FDA还要求提供更多的关于ARC-520单剂量治疗的数据，包括来自单剂量IIa期研究（1-4mg/kg）、正在开展的多剂量非临床研究以及Heparc2004研究的数据，以便更全面的了解ARC-520的潜在副作用。

目前，Arrowhead公司有3种RNAi药物处于临床开发阶段，乙肝药物ARC-520是走的最远的一个项目。此外，该公司RNAi管线资产还包括一种罕见病药物ARC-AAT以及治疗肝脏疾病的一系列临床前资产。上个月，Arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的RNAi项目。而在2011年，Arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的RNAi项目。

关于ARC-520：

ARC-520是一种基于RNA干扰（RNAi）的药物，开发用于治疗慢性B型肝炎（乙肝），具有功能性治愈乙肝的潜力。ARC-520介入信使核糖核酸（mRNA）水平，这是乙肝病毒逆转录过程的上游，是当前临床最常使用的核苷和核苷类似物标准治疗药物的作用靶标。

ACR-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统，其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，导致病毒无法增殖，然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除，实现免疫清洁状态（immune clearant state），特征为乙肝表面抗原（HBsAg）血清学转阴以及有或无血清学转换。

目前，Arrowhead公司已完成了了I期单剂量递增研究，正在开展单剂量IIa研究和多剂量IIb期研究。

乙肝现状：

据估计，在全球范围内，有多达3.5-4亿乙肝患者，该病可导致肝硬化，是全球80%原发性肝癌的直接病因。中国是乙肝大国，据保守估计，全国13亿人口中有1亿慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者，约占全球乙肝携带者的1/3，而且我国乙肝发病率还在持续上升。（生物谷Bioon.com）喜讯！FDA准许推进乙肝RNAi药物ARC-520临床研究
来源：生物谷 2015-04-14 10:26

2015年4月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术公司Arrowhead（箭头）乙肝RNAi药物ARC-520近日传来好消息，美国FDA已批准继续推进ARC-520的一项多剂量IIb期临床研究Heparc-2004。目前，ARC-520正处于II期临床开发，该药每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潜力。

Arrowhead计划在一个月内启动患者招募工作并启动该项多剂量IIb期研究。此外，该公司也正在与美国以外的多家监管机构合作，启动额外的IIb期研究。消息发布后，该公司股价应声飙升16%。

Heparc-2004是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量IIb期研究，计划招募12例正接受恩替卡韦（entecavir）或替诺福韦（tenofovir）维持治疗的慢性免疫活动期HBV感染者。研究中，患者将以2:1的比例随机分配，其中8例患者接受静脉注射ARC-520（剂量：1mg/kg体重，每月注射一次，共注射3次），4例患者静脉注射安慰剂，随后对患者随访至少147天。该研究的主要目标是评估患者经3剂ARC-520治疗后，乙肝病毒（HBV）水平的下降幅度。次要目标是评估ARC-520的安全性、耐受性和药代动力学，并调查ARC-520对恩替卡韦和替诺福韦的潜在作用，以及其他探索性安全性和药效学目标。

需要指出的是，ARC-520的临床推进在今年初遭受了一些挫折。2014年12月，Arrowhead公司向FDA提交乙肝RNAi药物ARC-520的实验性新药申请（IND），提出了一种平行设计的多剂量IIb期研究，计划同时调查2mg/kg和4mg/kg剂量的疗效和安全性。然而，DFA在2015年1月通知Arrowhead公司暂停该药的部分临床项目，要求将ARC-520的剂量由原计划的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外，FDA还要求提供更多的关于ARC-520单剂量治疗的数据，包括来自单剂量IIa期研究（1-4mg/kg）、正在开展的多剂量非临床研究以及Heparc2004研究的数据，以便更全面的了解ARC-520的潜在副作用。

目前，Arrowhead公司有3种RNAi药物处于临床开发阶段，乙肝药物ARC-520是走的最远的一个项目。此外，该公司RNAi管线资产还包括一种罕见病药物ARC-AAT以及治疗肝脏疾病的一系列临床前资产。上个月，Arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的RNAi项目。而在2011年，Arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的RNAi项目。

关于ARC-520：

ARC-520是一种基于RNA干扰（RNAi）的药物，开发用于治疗慢性B型肝炎（乙肝），具有功能性治愈乙肝的潜力。ARC-520介入信使核糖核酸（mRNA）水平，这是乙肝病毒逆转录过程的上游，是当前临床最常使用的核苷和核苷类似物标准治疗药物的作用靶标。

ACR-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统，其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，导致病毒无法增殖，然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除，实现免疫清洁状态（immune clearant state），特征为乙肝表面抗原（HBsAg）血清学转阴以及有或无血清学转换。

目前，Arrowhead公司已完成了了I期单剂量递增研究，正在开展单剂量IIa研究和多剂量IIb期研究。

乙肝现状：

据估计，在全球范围内，有多达3.5-4亿乙肝患者，该病可导致肝硬化，是全球80%原发性肝癌的直接病因。中国是乙肝大国，据保守估计，全国13亿人口中有1亿慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者，约占全球乙肝携带者的1/3，而且我国乙肝发病率还在持续上升。（生物谷Bioon.com）

作者: x321 时间: 2015-4-14 11:08

作者: newchinabok 时间: 2015-4-14 11:36

不弄2mg，弄1mg，纯粹浪费时间，结果不会好

作者: x321 时间: 2015-4-14 11:58

光试1mg的？那跟重做有啥区别？

作者: 战天斗hbv 时间: 2015-4-14 12:49

谁给解读一下、为何不提联合核苷的事？

作者: HBVCURER 时间: 2015-4-14 12:58

本帖最后由 HBVCURER 于 2015-4-14 13:00 编辑

战天斗hbv 发表于 2015-4-14 12:49
谁给解读一下、为何不提联合核苷的事？

还没到那一步。

作者: aw190189293 时间: 2015-4-14 13:17

为什么一定要联合核苷类药，靶向治疗型新药目标是根治而不是抑制，联合核苷类药是多余的，目前肯定不会浪费时间去做这个实验，我们只能期待520能顺利通过这次临床实验

作者: 战天斗hbv 时间: 2015-4-14 13:22

HBVCURER 发表于 2015-4-14 12:58
还没到那一步。

您认为还不到那一步、是说arc520还有希望单药完全清除hbsag？
我看gs4774、birinapant等药物都开展了联用实验、箭头既然这么有信心？
信心从何而来？能否解读一下？
另、一个月才注射一次、为何这么稀少、为何不像干扰素一样每天？

作者: 战天斗hbv 时间: 2015-4-14 13:22

aw190189293 发表于 2015-4-14 13:17
为什么一定要联合核苷类药，靶向治疗型新药目标是根治而不是抑制，联合核苷类药是多余的，目前肯定不会浪费 ...

谢谢解读！

作者: newchinabok 时间: 2015-4-14 13:32

美国临床试验网上有arc520详细试验内容

作者: 战天斗hbv 时间: 2015-4-14 13:34

上个月，Arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的RNAi项目。而在2011年，Arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的RNAi项目。
hbvcure、你是个爽快人、arc520、你觉得能成吗

作者: Zongguoyiren 时间: 2015-4-14 13:45

FDA不是批准多剂量进行2B试验吗？怎么还是1MG啊？

作者: newchinabok 时间: 2015-4-14 13:46

多剂量1mg，不是单剂量

作者: HBVCURER 时间: 2015-4-14 13:50

aw190189293 发表于 2015-4-14 13:17
为什么一定要联合核苷类药，靶向治疗型新药目标是根治而不是抑制，联合核苷类药是多余的，目前肯定不会浪费 ...

联合核苷药物是必然的，也是计划之中的事情，single dose原本就是这么安排的，现在的multi-dose也一样。

作者: zgct 时间: 2015-4-14 16:49

读不懂什么很清晰的好消息？

作者: 咬牙硬挺 时间: 2015-4-14 18:10

回复 zgct 的帖子

签名不错，支持

作者: 演武 时间: 2015-4-14 19:37

一个新药的研发哪这么容易啊，有希望就好，充满希望的耐心等待。

作者: crysalechain 时间: 2015-4-14 21:32

大家共同等待

作者: 9病成医 时间: 2015-4-14 22:05

值得期待。

作者: lzwp 时间: 2015-4-14 22:54

绝对是一个值得庆贺的好消息！

作者: lonelyguy 时间: 2015-4-15 06:59

提示: 作者被禁止或删除内容自动屏蔽

作者: crysalechain 时间: 2015-4-15 07:08

lonelyguy 发表于 2015-4-15 06:59
不是早就在香港2期吗

此话怎讲？

作者: fs2002 时间: 2015-4-15 14:01

期望梦想成真，祈祷根治乙肝新药早日面世！

作者: 重韧 时间: 2015-4-20 20:44

看医脉通的消息也出来。算他们五月份开始做二期，打完三针三个月后，还要临床最少观察147天也就是五个月的时间才能公布数的话，基本上11月的美肝年会都有可能赶不上了。以这样的速度，一路有效，也得2017年才能上市。。

作者: jiujiu56 时间: 2015-4-21 11:40

之前听过这药，后来一段时间没有消息以为跟中国的乙克一样沉了，没想到最近又出来了，算是个喜讯吧，希望能够快点上市啊

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